Accure Therapeutics recluta al primer paciente en el ensayo clínico en fase II para el tratamiento de la neuritis óptica aguda con el fármaco candidato ACT-01
Accure Therapeutics, empresa biotecnológica especializada en I+D, que forma parte de la Aceleradora GAEM y que se encuentra en fase clínica en el ámbito del Sistema Nervioso Central (SNC), ha anunciado que ha incluido al primer paciente en el ensayo clinico fase II ACUITY, para pacientes con neuritis óptica aguda (NOA). Se prevé ncluir a a un total de 36 pacientes en dos grupos paralelos aleatorizados, a los que se les hará un seguimiento durante seis meses para evaluar la seguridad y los signos preliminares de eficacia. Los resultados se esperan para la segunda mitad del 2022.
El estudio ACUITY se lleva a cabo dentro de la red de neurología y oftalmología de la Asistencia Pública – Hospitales de París, principalmente en el hospital La Pitié-Salpêtrière. Supervisan el estudio la investigadora principal, la Dra. Céline Louapre, del Instituto del Cerebro y de la Médula espinal (ICM), y la asesora científica, la Dra. Sophie Bonnin, del Departamento de Oftalmología del hospital La Pitié-Salpêtrière. El ICM, ubicado en La Pitié-Salpêtrière, reúne a pacientes, médicos e investigadores con el objetivo de encontrar rápidamente tratamientos para trastornos del sistema nervioso y hacer posible que los pacientes se beneficien de ello lo antes posible.
La Dra. Céline Louapre ha comentado que «este estudio se ha creado para confirmar la seguridad y la tolerabilidad del fármaco de Accure (ACT-01) , tanto en pruebas clínicas como de imagen mediante tomografías de coherencia óptica (TCO), en pacientes con enfermedades desmielinizantes inflamatorias como la NOA. Estos primeros resultados de eficacia en pacientes nos darán una estimación del efecto del tratamiento y nos ayudarán a calcular el tamaño muestral para el próximo estudio clínico».
La eficacia preliminar de ACT-01 se evaluará durante un periodo de seis meses, después de la aparición de los signos de la NOA. Para entonces, se espera que casi todos los pacientes ya hayan mejorado de manera natural; por lo tanto, este periodo estratégico servirá para comparar los perfiles de la evolución de la enfermedad y la evolución estructural y funcional entre los pacientes de los dos grupos de tratamiento. Para la mayoría de los pacientes, la reducción del grosor de las capas de la retina del ojo afectado ocurre durante los primeros seis meses desde la aparición de la NOA, según las medidas tomadas a partir de la capa de fibras nerviosas de la retina, y la capa de las células ganglionares y capa plexiforne mediante TCO.
«Estamos muy ilusionados de iniciar la fase II del estudio con nuestro fármaco candidato ACT-01 en pacientes con trastornos desmielinizantes inflamatorios», comenta la Dra. Rosella Medori, CMO de Accure Therapeutics. «Los resultados del estudio en fase II pueden servir como base sólida para ampliar el futuro desarrollo clínico determinante de nuestro fármaco candidato innovador y modificador de la NOA con el objetivo de abordar los problemas de discapacidad residual y acumulada en otros trastornos neurodegenerativos crónicos del SNC».
Criterios para el reclutamiento de candidatos, que deben poseer la tarjeta sanitaria francesa:
- Inclusión de candidatos de entre 18 y 60 años diagnosticados con NOA unilateral de origen desmielinizante (con o sin diagnóstico de esclerosis múltiple) con la aparición de signos de pérdida de visión durante los diez días previos a la aleatorización, con una puntuación entre 0 y 5,5 en la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS).
- Criterio de exclusión principal: neuropatía óptica de origen no desmielinizante, como enfermedades infecciosas, isquémicas, traumatológicas, tumorales, entre otras; y neuromielitis óptica con anticuerpos antiacuaporina 4 (AQP4-Abs).
Sobre la neuritis óptica aguda (NOA)
La NOA es un trastorno desmielinizante inflamatorio agudo del nervio óptico. Los pacientes afectados presentan pérdida de visión unilateral, subaguda y dolorosa. Se considera una enfermedad minoritaria, con una incidencia de 1 a 5 casos por cada 100 000 personas al año.
Mientras que hasta en el 20 % de los pacientes la NOA es el primer signo de la esclerosis múltiple (EM), en la mitad de los casos, la NOA aparece como una recaída de la EM durante la evolución de la enfermedad.
La variabilidad en la gravedad y la mejoría de los signos es muy amplia, y no se puede saber cuándo las recuperaciones no serán buenas ni cuándo quedarán disfunciones residuales. Se sabe que la gravedad y la mejoría de la primera recaída están relacionadas con la gravedad y la mejoría de las recidivas posteriores.
Los corticoesteroides intravenosos o orales a dosis altas son el estándar habitual de tratamiento, aunque actualmente no existe ninguna terapia aprobada que conserve la vista o la integridad de las fibras nerviosas ganglionares y retinianas después de un episodio de NOA. Por lo tanto, es necesario un fármaco neuroprotector; uno que pueda evitar la pérdida axónica a largo plazo y, con suerte, consiga un desenlace mucho más favorable en la conservación de la vista.
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