Accure Therapeutics recluta el primer pacient per a l’assaig clínic en fase II del seu tractament de la neuritis òptica aguda

Accure Therapeutics recluta el primer pacient en l’assaig clínic en fase II per al tractament de la neuritis òptica aguda amb el fàrmac candidat ACT-01

Accure Therapeutics, empresa biotecnològica especialitzada en R + D, que forma part de l’Acceleradora GAEM i que es troba en fase clínica en l’àmbit de l’sistema nerviós central (SNC), ha anunciat que ha inclòs el primer pacient en l’assaig clínic fase II Acuity, per a pacients amb neuritis òptica aguda (NOA). Es preveu ncluir a un total de 36 pacients en dos grups paral·lels aleatoritzats, als quals se’ls farà un seguiment durant sis mesos per avaluar la seguretat i els signes preliminars d’eficàcia. Els resultats s’esperen per a la segona meitat de l’any 2022.

L’estudi Acuity es porta a terme dins de la xarxa de neurologia i oftalmologia de l’Assistència Pública – Hospitals de París, principalment a l’hospital La Pitié-Salpêtrière. Supervisen l’estudi la investigadora principal, la Dra. Céline Louapre, de l’Institut de l’Cervell i de la Medul·la espinal (ICM), i l’assessora científica, la Dra. Sophie Bonnin, de el Departament d’Oftalmologia de l’hospital La Pitié-Salpêtrière. L’ICM, situat a La Pitié-Salpêtrière, reuneix a pacients, metges i investigadors amb l’objectiu de trobar ràpidament tractaments per a trastorns de sistema nerviós i fer possible que els pacients es beneficiïn d’això el més aviat possible.

La Dra. Céline Louapre ha comentat que «aquest estudi s’ha creat per confirmar la seguretat i la tolerabilitat de l’fàrmac de Accure (ACT-01), tant en proves clíniques com d’imatge mitjançant tomografies de coherència òptica (TCO), en pacients amb malalties desmielinitzants inflamatòries com la NOA. Aquests primers resultats d’eficàcia en pacients ens donaran una estimació de l’efecte de l’tractament i ens ajudaran a calcular la mida mostral per al proper estudi clínic ».

L’eficàcia preliminar d’ACT-01 s’avaluarà durant un període de sis mesos, després de l’aparició dels signes de la NOA. En aquells dies, s’espera que gairebé tots els pacients ja hagin millorat de manera natural; per tant, aquest període estratègic servirà per comparar els perfils de l’evolució de la malaltia i l’evolució estructural i funcional entre els pacients dels dos grups de tractament. Per a la majoria dels pacients, la reducció de el gruix de les capes de la retina de l’ull afectat passa durant els primers sis mesos des de l’aparició de la NOA, segons les mesures preses a partir de la capa de fibres nervioses de la retina, i la capa de les cèl·lules ganglionars i capa plexiforne mitjançant TCO.

«Estem molt il·lusionats d’iniciar la fase II de l’estudi amb el nostre fàrmac candidat ACT-01 en pacients amb trastorns desmielinitzants inflamatoris», comenta la Dra. Rosella Medori, CMO de Accure Therapeutics. «Els resultats de l’estudi en fase II poden servir com a base sòlida per ampliar el futur desenvolupament clínic determinant del nostre fàrmac candidat innovador i modificador de la NOA amb l’objectiu d’abordar els problemes de discapacitat residual i acumulada en altres trastorns neurodegeneratius crònics de l’SNC» .

Criteris per al reclutament de candidats, que han de tenir la targeta sanitària francesa:

  • Inclusió de candidats d’entre 18 i 60 anys diagnosticats amb NOA unilateral d’origen desmielinitzant (amb o sense diagnòstic d’esclerosi múltiple) amb l’aparició de signes de pèrdua de visió durant els deu dies previs a l’aleatorització, amb una puntuació entre 0 i 5 , 5 en l’escala ampliada de l’estat de discapacitat (EDSS).
  • Criteri d’exclusió principal: neuropatia òptica d’origen no desmielinitzant, com malalties infeccioses, isquèmiques, traumatològiques, tumorals, entre d’altres; i neuromielitis òptica amb anticossos antiacuaporina 4 (AQP4-Abs).

Sobre la neuritis òptica aguda (NOA)

La NOA és un trastorn desmielinitzant inflamatori agut de el nervi òptic. Els pacients afectats presenten pèrdua de visió unilateral, subaguda i dolorosa. Es considera una malaltia minoritària, amb una incidència d’1 a 5 casos per cada 100 000 persones a l’any.
Mentre que fins al 20% dels pacients la NOA és el primer signe de l’esclerosi múltiple (EM), en la meitat dels casos, la NOA apareix com una recaiguda de l’EM durant l’evolució de la malaltia.
La variabilitat en la gravetat i la millora dels signes és molt àmplia, i no es pot saber quan les recuperacions no seran bones ni quan quedaran disfuncions residuals. Se sap que la gravetat i la millora de la primera recaiguda estan relacionades amb la gravetat i la millora de les recidives posteriors.
Els corticosteroides intravenosos o orals a dosis altes són l’estàndard habitual de tractament, encara que actualment no existeix cap teràpia aprovada que conservi la vista o la integritat de les fibres nervioses ganglionars i retinianes després d’un episodi de NOA. Per tant, cal un fàrmac neuroprotector; un que pugui evitar la pèrdua axónica a llarg termini i, amb sort, aconseguir un desenllaç molt més favorable a la conservació de la vista.

Llegiir la nota de premsa completa d’ Accure Therapeutics

Més informació sobre l’assaig