La Esclerosis Múltiple es un prototipo de enfermedad autoinmune en la que además de buscarse formas de tratamiento que modulan por distintas vías el sistema inmune, desde hace tiempo se viene pensando en la posibilidad de “resetear” o reiniciar el sistema inmunológico para restaurar el equilibrio y eliminar las células que provocan la inflamación y la destrucción del sistema nervioso. Esto es en resumen, lo que persiguen las técnicas de trasplante de células madre hematopoyéticas (células precursoras de las sanguíneas e inmunológicas).
Las células madre hematopoyéticas se recogen primero de la sangre o de la médula ósea para volver a infundirse una vez que se ha eliminado con quimioterápicos e irradiación el sistema inmune. De esta forma, y en teoría, el individuo se repuebla con células inmunes “sanas” y sin memoria de la enfermedad.
Sin embargo, este es un procedimiento todavía en fase experimental que hasta la fecha se ha aplicado en estudios muy controlados en unas 700 personas.
Los últimos resultados de un estudio con esta técnica han sido publicados en JAMA, una revista científica de primer nivel. En el ensayo clínico se trataron 123 personas con enfermedad remitente-recurrente y 28 con enfermedad progresiva secundaria, que recibieron tratamiento entre 2003 y 2014. Los pacientes fueron seguidos durante una mediana de 2,5 años.
Como resultados principales del estudio, los autores destacan que por primera vez se ha conseguido objetivar una mejora en la escala funcional EDSS en el tratamiento de la Enfermedad. Además, entre los resultados también se destaca que un 80% de los pacientes permanecieron libres de brotes y un 87% libres de progresión a los 4 años.
Los autores concluyen que se trata de un estudio preliminar no controlado, y que los mismos necesitarán confirmación en estudios bien controlados y aleatorizados.
El mismo número de la revista se acompaña de un editorial valorando este estudio y las experiencias anteriores escrito por el el Dr. Stephen Hauser de la Universidad de California, en el que extrae una serie de conclusiones de el anterior estudio y otras evidencias anteriores. El autor llama a la cautela a la hora de fijarse expectativas muy altas respecto al trasplante de células por los siguientes motivos:
- El trasplante de células hematopoyéticas no parece ser eficaz en las formas progresivas de Esclerosis Múltiple.
- Por otra parte, en las formas remitentes-recurrentes los tratamientos disponibles son eficaces, al menos durante los primeros años de observación, por ello parece razonable recurrir a estos tratamientos antes de considerar otros más complejos como el trasplante de células.
- El mecanismo de acción del trasplante de células hematopoyéticas de la misma persona todavía no esta bien establecido.
- Por último, en una enfermedad crónica con una larga duración como la Esclerosis Múltiple se necesitan más años de seguimiento para poder confiar en estos tratamientos y estar seguros de que no provocan riesgos innecesarios.
Fuente original:in-pacient.es
Multiple sclerosis is a prototype autoimmune disease in addition to forms of treatment sought by different routes that modulate the immune system, has long been thinking about the possibility of “reset” or reboot the immune system to restore balance and remove cells that cause inflammation and destruction of the nervous system. This is, in short, which pursue techniques hematopoietic stem cells (precursor cells of the blood and immune).
Hematopoietic stem cells are first collected from blood or bone marrow to be infused once again has been removed chemotherapy and irradiation with the immune system. Thus, in theory, the individual is repopulated with “healthy” immune memory cells without disease.However, this is still experimental procedure to date has been applied in very controlled studies in 700 people.
The latest results of a study using this technique have been published in JAMA, a journal of the first level. In the clinical trial treated 123 people with relapsing-remitting disease and 28 with secondary progressive disease who were treated between 2003 and 2014. Patients were followed for a median of 2.5 years.
The main results of the study, the authors emphasize that for the first time has been achieved achieve an improvement in functional EDSS scale in treating disease. Moreover, among the results also notable that 80% of patients remained relapse free and 87% progression-free at 4 years.
The authors conclude that this is a preliminary uncontrolled study, and that they need confirmation in well-controlled, randomized studies.
The same issue of the magazine is accompanied by an editorial valuing this study and previous experiences written by Dr. Stephen Hauser, University of California, which draws a number of conclusions of the previous study and previous evidence. The author calls for caution when set very high expectations for cell transplantation for the following reasons:
- Transplantation of hematopoietic cells does not appear to be effective in progressive forms of MS.
- Moreover, in relapsing-remitting forms available treatments are effective, at least in the early years of observation, for it seems reasonable to use these treatments before considering more complex as cell transplantation.
- The mechanism of action of hematopoietic cells from the same individual still not well established.
- Finally, a chronic disease with a long duration as needed Multiple Sclerosis longest follow-up to rely on these treatments and be sure not to cause unnecessary risks.
L’Esclerosi Múltiple és un prototip de malaltia autoimmune en la qual a més de buscar formes de tractament que modulen per diferents vies el sistema immune, des de fa temps es ve pensant en la possibilitat de “resetejar” o reiniciar el sistema immunològic per restaurar l’equilibri i eliminar les cèl·lules que provoquen la inflamació i la destrucció del sistema nerviós. Això és en resum, el que persegueixen les tècniques de trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (cèl·lules precursores de les sanguínies i immunològiques).
Les cèl·lules mare hematopoètiques es recullen primer de la sang o de la medul·la òssia per tornar a infondre un cop que s’ha eliminat amb quimioteràpics i irradiació el sistema immune. D’aquesta manera, i en teoria, l’individu es repobla amb cèl·lules immunes “sanes” i sense memòria de la malaltia.
No obstant això, aquest és un procediment encara en fase experimental que fins ara s’ha aplicat en estudis molt controlats en unes 700 persones.
Els últims resultats d’un estudi amb aquesta tècnica han estat publicats en JAMA, una revista científica de primer nivell. En l’assaig clínic es van tractar 123 persones amb malaltia remitent-recurrent i 28 amb malaltia progressiva secundària, que van rebre tractament entre 2003 i 2014. Els pacients van ser seguits durant una mitjana de 2,5 anys.
Com a resultats principals de l’estudi, els autors destaquen que per primera vegada s’ha aconseguit objectivar una millora en l’escala funcional EDSS en el tractament de la Malaltia. A més, entre els resultats també es destaca que un 80% dels pacients van romandre lliures de brots i un 87% lliures de progressió als 4 anys.
Els autors conclouen que es tracta d’un estudi preliminar no controlat, i que els mateixos necessitaran confirmació en estudis ben controlats i aleatoritzats.
El mateix número de la revista s’acompanya d’un editorial valorant aquest estudi i les experiències anteriors escrit pel Dr. Stephen Hauser de la Universitat de Califòrnia, en el qual extreu una sèrie de conclusions de l’anterior estudi i altres evidències anteriors. L’autor crida a la cautela a l’hora de fixar-se expectatives molt altes respecte al trasplantament de cèl·lules pels següents motius:
- El trasplantament de cèl·lules hematopoètiques no sembla ser eficaç en les formes progressives d’esclerosi múltiple.
- D’altra banda, en les formes remitents-recurrents els tractaments disponibles són eficaços, almenys durant els primers anys d’observació, per això sembla raonable recórrer a aquests tractaments abans de considerar altres més complexos com el trasplantament de cèl·lules.
- El mecanisme d’acció del trasplantament de cèl·lules hematopoètiques de la mateixa persona encara no està ben establert.
- Finalment, en una malaltia crònica amb una llarga durada com l’Esclerosi Múltiple es necessiten més anys de seguiment per poder confiar en aquests tractaments i estar segurs que no provoquen riscos innecessaris.
Font original:in-pacient.es
