Demostrat segur un nou assaig clínic basat en cèl·lules mare neuronals. Falta confirmar la seva eficàcia

Arriben notícies esperançadores per a les persones afectades per esclerosi múltiple progressiva, aproximadament un 10% de totes les persones afectades per aquesta malaltia neurodegenerativa.

 

Un grup de científics i científiques de la Universitat “Vita e Salute San Raffaele” de Milà, a Itàlia, ha publicat en la revista científica Nature Medicine, una de les publicacions de més impacte en el món de la recerca, un article de gran interès per a la comunitat de pacients d’esclerosi múltiple. En ell, es detallen els resultats d’un assaig clínic basat en el trasplantament de cèl·lules mare en un grup de 12 pacients, d’edats entre els 18 i els 55 anys. Es tracta d’un assaig de fase 1, això és, que exclusivament valora la seguretat del tractament. Queda per confirmar la seva eficàcia.

 

L’estudi, anomenat STEMS, ha consistit a extreure cèl·lules mare neuronals de fetus avortats de 10-12 setmanes, donats a la recerca, i a injectar-les directament en el canal espinal dels pacients, tots ells amb un elevat nivell de discapacitat i confinats en el llit. El primer d’aquests pacients va ser injectat el 2017. La punció lumbar introdueix les cèl·lules directament en el líquid cefalorraquidi, a través del qual poden arribar directament al cervell i a la medul·la espinal, que són els llocs afectats per l’esclerosi múltiple i en el qual les cèl·lules poden dur a terme la seva acció.

Abans de la seva injecció inicial, les persones participants es van sotmetre a uns exàmens clínics per a valorar paràmetres fisiològics, com el nivell de molècules neuroprotectores i antiinflamatòries en el seu líquid cefalorraquidi o el volum de matèria grisa.

Els resultats d’aquest estudi preliminar, a més de demostrar la seguretat i la tolerabilitat del nou tractament, mostren que, dos anys després de la injecció, els participants que van rebre una dosi més alta de cèl·lules mare tenien una taxa més baixa de reducció de la matèria grisa en comparació amb els que van rebre les dues dosis més baixes.

Malgrat generar esperances, aquestes dades necessitaran ser confirmats en un grup major de pacients per a poder pensar, en el futur, en un hipotètic ús d’aquestes cèl·lules en la pràctica clínica, com recorden els propis investigadors.

 

Les cèl·lules mare neuronals mai havien estat utilitzades abans en pacients amb EM. Aquest tipus de cèl·lules, a diferència de les cèl·lules mare hematopoètiques (utilitzades en les formes remitents recurrents de la malaltia, però ineficaces en les formes progressives) i de les cèl·lules mare mesenquimales (que no han mostrat beneficis en pacients amb esclerosi múltiple progressiva), han demostrat en estudis preclínics realitzats en models animals tenir un alt potencial pro-regeneratiu una vegada trasplantades i de ser capaces d’arribar a lesions cerebrals i medul·lars precisament perquè són atretes pel mal. Una vegada aconseguides aquestes lesions, les cèl·lules promouen mecanismes de neuroprotección i reparació mitjançant l’alliberament de substàncies inmunomoduladoras i pro-regeneratives.

 

Llegir aquí l’article de Nature Medicine que descriu l’estudi.

 

(Luca Tancredi Barone)