Un trasplantament de cèl·lules és més eficaç que les teràpies modificadores de la malaltia (DMT) disponibles per alentir la progressió de la malaltia en persones amb esclerosi múltiple progressiva secundària activa
Són les conclusions d’un estudi de la vida real a Itàlia. Les dades destaquen els beneficis potencials d’aquest enfocament terapèutic en pacients amb esclerosi múltiple progressiva secundària activa (EMSP).
Aquestes troballes van ser compartides per Giacomo Boffa, MD, de la Universitat de Gènova, al 37è Congrés del Comitè Europeu de Tractament i Investigació en Esclerosi Múltiple (ECTRIMS), que es va celebrar virtualment l’octubre passat 2021.
La presentació oral es va titular “El trasplantament autòleg de cèl·lules mare hematopoètiques redueix la progressió de la discapacitat en pacients amb esclerosi múltiple secundària progressiva: resultats del Registre italià d’EM“.
Un autotrasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (AHSCT, per les sigles en anglès) és una forma experimental i intensiva de tractar l’EM que té com a objectiu aturar els atacs immunes anormals de la malaltia, i la inflamació al cervell i la medul·la espinal, restablint el sistema immunològic del pacient.
Fundació GAEM impulsa la innovació biomèdica per trobar una cura per a l’esclerosi múltiple i millorar la vida de més de 55.000 persones a Espanya. Recolza la seva tasca de recerca i sensibilització sobre aquesta malaltia que no té cura.
El procediment comença amb la recol·lecció dels progenitors de cèl·lules sanguínies sanes d’una persona, també conegudes com a cèl·lules mare hematopoètiques, de la medul·la òssia. Aquestes cèl·lules es tornen a infondre al pacient després d’administrar un règim de quimioteràpia força agressiu per matar les seves cèl·lules immunes.
En permetre un restabliment complet del sistema immunològic del cos, l’AHSCT té el potencial d’alentir o aturar significativament la progressió de l’EM.
Diversos estudis previs suggereixen que aquest enfocament és efectiu, i més que alguns DMT, en persones amb formes recurrents d’EM. Però l’evidència és limitada pel que fa als efectes en persones amb EMSP.
Boffa i els seus col·legues d’altres universitats italianes van avaluar l’eficàcia de l’AHSCT contra els DMT per alentir la progressió de la malaltia en persones amb SPMS actiu o una malaltia amb signes d’activitat inflamatòria. Cal destacar que la majoria dels DMT disponibles per a l’EM suprimeixen, d’una manera o altra, el sistema immunològic.
L’estudi va incloure 69 pacients amb EMSP que van rebre AHSCT (grup AHSCT) dins del Grup d’Estudi de Trasplantament de Medul·la Òssia d’Itàlia, i 217 pacients emparellats que feien servir DMT (grup DMT) i que participaven al Registre d’EM italià. L’edat mitjana era d’uns 38 anys.
El seu objectiu principal era comparar l’empitjorament de la discapacitat dels pacients segons el avaluat amb l’Escala ampliada de l’estat de discapacitat (EDSS), en què les puntuacions més altes indiquen més discapacitat.
Després d’un seguiment mitjà de 5,2 anys, els resultats van mostrar que el trasplantament de cèl·lules mare es va associar amb una progressió de la malaltia significativament més lenta en comparació dels DMT aprovats.
A més, el trasplantament de cèl·lules mare va endarrerir significativament el temps fins a la progressió de la discapacitat confirmada en comparació amb altres DMT, i el 62% dels pacients tractats amb AHSCT van romandre lliures de progressió de la discapacitat als cinc anys.
Els pacients que van rebre AHSCT també van tenir quatre vegades més probabilitats d’aconseguir una millora confirmada de la discapacitat en comparació dels que van rebre DMT. En particular, cinc anys després del procediment, “el 20% dels pacients encara mantenien una millora de la discapacitat, en comparació amb només el 4% dels pacients tractats amb altres DMT“, va dir Boffa.
Aquestes troballes suggereixen que el trasplantament de cèl·lules mare és superior als DMT per alentir la progressió de la discapacitat en persones amb EMSP activa.
Tot i això, aquests resultats poden no ser aplicables a pacients amb EMSP sense signes d’activitat inflamatòria (malaltia activa).
Un assaig de fase 3 anomenat BEAT-MS (NCT04047628) està avaluant la seguretat, l’eficàcia i la rendibilitat de l’AHSCT davant dels DMT de tercera línia disponibles fins a 156 persones amb formes greus d’EMRR.
Actualment, l’estudi està inscrivint pacients elegibles als EUA i s’espera que també al Regne Unit.
