Progressió de l’esclerosi múltiple: transplant de cèl·lules mare vs. teràpies modificadores

El trasplantament de cèl·lules mare hematopoiètiques podria ser més eficaç a l’hora de prevenir o frenar la progressió de la discapacitat en l’esclerosi múltiple remitent recurrent més activa

 

Un estudi realitzat amb pacients d’esclerosi múltiple en quatre centres mèdics internacionals – Suècia, EUA, Regne Unit i Brasil – apunta que el tractament mitjançant el trasplantament autòleg no mieloablatiu de cèl·lules mare hematopoiètiques podria ajudar en els casos d’esclerosi múltiple remitent recurrent (EMRR) més activa, quan les teràpies modificadores de la malaltia no aconsegueixen frenar la seva progressió.

En comparació amb el grup de pacients que va rebre una teràpia modificadora de la malaltia (fàrmacs ja disponibles al mercat), l’evolució dels pacients que van rebre el trasplantament de cèl·lules mare hematopoiètiques (HSCT, per llurs sigles en anglès) va ser més positiva, ja que en aquest últim grup es van donar menys casos de progressió de la malaltia.

 

L’ESTUDI

Objectiu

La finalitat de l’estudi era comparar l’efecte del tractament mitjançant trasplantament autòleg no mieloablatiu de cèl·lules mare hematopoiètiques (HSCT) sobre la progressió de la malaltia, davant de les teràpies modificadores de la malaltia (DMT, per llurs sigles en anglès).

 

Disseny i Participants 

L’assaig es va dur a terme amb 103 pacients amb EMRR molt activa, que havien patit almenys dos brots en l’any previ a l’assaig clínic tot i estar en tractament amb una DMT.

Els pacients es van dividir en 2 grups: el 50% en el grup HSCT, que va rebre un trasplantament autòleg de cèl·lules mare hematopoiètiques, i l’altre 50% en el grup DMT, que va ser tractat amb teràpies farmacològiques diferents a les que havien rebut anteriorment (natalizumab, interferó, acetat de glatiramer, entre d’altres).

Els investigadors van avaluar la progressió de l’EM sobre la base de l’escala EDSS i van realitzar seguiment dels pacients durant una mitjana de tres anys. Dels pacients del grup HSCT, la malaltia va progressar només en 3, mentre que en el grup DMT, en 34. Durant el primer any, les puntuacions mitjanes de l’escala EDSS van disminuir (van millorar) de 3.38 a 2.36 en el grup HSCT, en canvi van augmentar (empitjorar) de 3.31 a 3.98 en el grup DMT.

Com esdeveniments adversos més comuns en el grup HSCT, es van reportar certs casos d’infecció:

  • 16 casos d’infecció del tracte respiratori superior
  • 6 casos d’infecció del tract urinari
  • 2 casos d’infecció amb C difficile
  • 7 casos de reactivació de l’herpes zoster

 

CONCLUSIONS

Els bons resultats d’aquest estudi conviden a ser optimistes. No obstant això, els investigadors assenyalen que es tracta d’un estudi preliminar, i que fa falta més investigació per replicar aquestes troballes i avaluar els resultats i seguretat de la teràpia HSCT a llarg termini, una de les qüestions que més preocupen. Tot i que durant l’estudi no es va produir cap incident mortal, cal tenir en compte que els trasplantaments de cèl·lules mare comporten riscos, com ara infeccions greus i fins i tot letals.

Finalment, destacar que en el moment de realitzar l’estudi encara no estaven aprovats alguns fàrmacs modificadors de la malaltia d’alta eficàcia, com ocrelizumab i alemtuzumab, per la qual cosa no es poden generalitzar els resultats a aquests medicaments.

 


 

Fonts d’informació:

 

Informació d’interès relacionada: