L’estat de la recerca en Esclerosi Múltiple a Espanya

La recerca en esclerosi múltiple (EM) a Espanya és sobretot clínica, poc traslacional, amb poca aplicació pràctica en l’abordatge dels processos clínics, si bé se’l reconeix qualitat i competitivitat. Compta amb insuficient finançament públic, la qual cosa es tradueix en una gran inestabilitat dels grups de treball, al que s’afegeix una descoordinació important entre els diferents grups investigadors..

L’estat de la recerca en Esclerosi Múltiple a Espanya

La recerca en esclerosi múltiple (EM) a Espanya és sobretot clínica, poc traslacional, amb poca aplicació pràctica en l’abordatge dels processos clínics, si bé se’l reconeix qualitat i competitivitat. Compta amb insuficient finançament públic, la qual cosa es tradueix en una gran inestabilitat dels grups de treball, al que s’afegeix una descoordinació important entre els diferents grups investigadors..

Reduir el risc de caiguda amb esclerosi múltiple

Els símptomes de l’esclerosi múltiple són molt variats, però solen incloure fatiga, espasmes musculars, espasticitat, dolor i pèrdua d’equilibri. Tots ells contribueixen al fet que un acte tan quotidià com caminar es converteixi en tot un repte; i al fet que el risc de caiguda per a persones amb esclerosi múltiple sigui més alt que la població general.

NOVES ESTRATÈGIES TERAPÈUTIQUES EN ESCLEROSI MÚLTIPLE

Les estratègies terapèutiques més innovadores en Esclerosi Múltiple es basen en la neuroprotecció i la remielinització, processos tots dos que es consideren una curació i no una modificació de la malaltia.   Tant la protecció de les neurones com la regeneració de la mielina són abordatges del que coneixem per medicina personalitzada, un concepte nou que pretén trobar la teràpia específica i apropiada per a cada pacient, adequada al seu historial clínic particular. La medicina personalitzada es basa en la informació genètica i ambiental de cada individu per prevenir, diagnosticar i tractar la malaltia de la forma més adequada per a cada persona. Per a això, s’utilitzen tècniques de diagnòstic precoç, amb marcadors moleculars i d’imatge específics de l’Esclerosi Múltiple, i noves estratègies terapèutiques dirigides a mecanismes moleculars, com són la teràpia gènica i cel·lular, i les vacunes.   (Infografia de Roche sobre medicina personalitzada)   Els mecanismes d’acció de les noves estratègies terapèutiques es poden classificar en tres grans famílies: Teràpia cel·lular Teràpia gènica Vacunes   Segueix llegint … Teràpia cel·lular en Esclerosi Múltiple Teràpia genica en Esclerosi Múltiple     Notícia relacionada: Tractaments de l’Esclerosi Múltiple

Córrer l’Orbea Monegros per l’Esclerosi Múltiple

Dona sport a aquest repte fent una donació a Mi Grano de Arena   migranodearena.org   Agna Egea i Miguel Abenoza, dos joves afectats d’Esclerosi Múltiple, correran a l’abril de 2018 la prova de bicicleta de muntanya més important i multitudinària d’Espanya, l’Orbea Monegros, que recorre 115 km per un dels paisatges més singulars de la geografia espanyola. Orbea Monegros, iniciada l’any 2000, és una prova que en 17 anys ha reunit més de setanta mil ciclistes atrets, no només per la duresa i exigència personal, sinó també per la singularitat de la geografia monegrina. Amb aquesta gesta, Agna i Miguel volen recollir fons, per mitjà de la plataforma Mi Grano de Arena, per a la investigació de nous tractaments per a la malaltia, que destinaran als projectes impulsats per Fundació GAEM. Tant Agna com Miguel han trobat a la pràctica de l’esport el seu millor aliat per portar una vida saludable, mantenir-se en forma i superar els sots físics i psicològics provocats per la malaltia. Agna, de 27 anys i natural de Sant Feliu de Guíxols, és una habitual de les maratons i mitges maratons, i va començar fa un temps el seu entrenament en bicicleta i també en natació. És autora del bloc “La EM no me para” i una referència per a molts joves esportistes i per als afectats d’EM. Per la seva banda, Miguel, de 39 anys i resident a Madrid, s’entrena amb regularitat i participa en nombroses carreres d’Ultrafons. Miguel i Agna creuen fermament en la recerca biomèdica com a clau per aconseguir la curació de l’Esclerosi Múltiple, per això en aquest repte uneixen el seu esforç a la seva passió per sensibilitzar sobre la malaltia i sobre la importància de seguir desenvolupant la recerca i la innovació en aquest camp. Properament obriran el seu repte a la plataforma “Mi Grano de Arena”, des d’on es podran realitzar donacions per donar suport als projectes de recerca impulsats per Fundació GAEM.   L’Agna i el Miguel ens ho expliquen en primera persona:    

Invertir per innovar, innovar per curar

La Fundació GAEM impulsa, a través de l’Acceleradora de projectes, la campanya de crowdequity de la biotecnològica Ankar Pharma per ajudar al desenvolupament clínic de la molècula AP-1, tractament innovador focalitzat en la reparació del dany neuronal produït per l’Esclerosi Múltiple (EM) .       Quin és l’objectiu? Aconseguir el finançament necessari per al projecte d’investigació en Esclerosi Múltiple d’Ankar Pharma (en fase preclínica avançada), que permeti l’inici dels assajos clínics de la molècula AP-1.   Per què AP-1? El tractament mitjançant la molècula AP-1 posseeix una activitat remielinitzant no comparable amb cap altre fàrmac fins al moment: frena el desenvolupament de l’EM, protegeix i regenera les neurones danyades.   Quin és el repte? Amb aquesta finalitat, Ankar Pharma necessita recaptar 300.000 € abans del 5 de gener de 2017, mitjançant inversions mínimes de 500 € (recaptació actual: 36.000 €).   ¡COL·LABORA, AJUDA A CONSEGUIR AQUEST REPTE!     Què és Crowdequity? A diferència de la donació, el crowdequity permet invertir en R+D+i obtenint a canvi una participació empresarial (en aquest cas del 6,667% del capital), de major rendibilitat en cas d’arribar el fàrmac al mercat.   Ankar Pharma La seva missió és el desenvolupament de noves teràpies que curin o millorin la qualitat de vida de pacients amb malalties neurodegeneratives, reduint el temps entre la recerca de nous fàrmacs i la seva introducció en el mercat. Ankar Pharma compta amb el suport del CSIC, CDTI i Fundació GAEM en la seva línia d’investigació per al tractament de l’EM.   Per a més informació: Help funding trials for new multiple sclerosis treatment  

Invertir per innovar, innovar per curar

La Fundació GAEM impulsa, a través de l’Acceleradora de projectes, la campanya de crowdequity de la biotecnològica Ankar Pharma per ajudar al desenvolupament clínic de la molècula AP-1, tractament innovador focalitzat en la reparació del dany neuronal produït per l’Esclerosi Múltiple (EM) .       Quin és l’objectiu? Aconseguir el finançament necessari per al projecte d’investigació en Esclerosi Múltiple d’Ankar Pharma (en fase preclínica avançada), que permeti l’inici dels assajos clínics de la molècula AP-1.   Per què AP-1? El tractament mitjançant la molècula AP-1 posseeix una activitat remielinitzant no comparable amb cap altre fàrmac fins al moment: frena el desenvolupament de l’EM, protegeix i regenera les neurones danyades.   Quin és el repte? Amb aquesta finalitat, Ankar Pharma necessita recaptar 300.000 € abans del 5 de gener de 2017, mitjançant inversions mínimes de 500 € (recaptació actual: 36.000 €).   ¡COL·LABORA, AJUDA A CONSEGUIR AQUEST REPTE!     Què és Crowdequity? A diferència de la donació, el crowdequity permet invertir en R+D+i obtenint a canvi una participació empresarial (en aquest cas del 6,667% del capital), de major rendibilitat en cas d’arribar el fàrmac al mercat.   Ankar Pharma La seva missió és el desenvolupament de noves teràpies que curin o millorin la qualitat de vida de pacients amb malalties neurodegeneratives, reduint el temps entre la recerca de nous fàrmacs i la seva introducció en el mercat. Ankar Pharma compta amb el suport del CSIC, CDTI i Fundació GAEM en la seva línia d’investigació per al tractament de l’EM.   Per a més informació: Help funding trials for new multiple sclerosis treatment  

Una mutación aumenta un 70% el riesgo de esclerosis múltiple

Se trata de la primera alteración genética asociada a los casos familiares menos frecuentes Una mutación en el gen NR1H3 incrementa un 70% el riesgo de desarrollar esclerosis múltiple, según describe hoy en la revista Neuron un equipo de la Universidad de Columbia Británica en Vancouver (Canadá). “Hemos encontrado la primera mutación que podemos decir que causa la enfermedad”, responde en un catalán con acento anglosajón Carles Vilariño-Güell, coordinador del estudio. Hasta ahora se habían identificado un medio centenar de variantes asociadas con la enfermedad mediante estudios de asociación del genoma (GWAS por sus siglas en inglés), en muestras que reúnen a casi 10.000 pacientes de 15 países diferentes. “Estas alteraciones son muy comunes pero tienen poco efecto”, cerciora Vilariño-Güell. El medio centenar de alteraciones aumenta el riesgo de enfermar entre el 0,11% y el 0,3%. Ahora, el nuevo trabajo incrementa la predisposición hasta un 70%, lo que supone un incremento del 700% respecto a las anteriores. Un gen lo explica todo, en algunos casos Los autores del trabajo han descrito la alteración genética en siete pacientes con esclerosis múltiple y antecedentes familiares (de primer y/o segundo grado), en los que la enfermedad apareció a los 34 años y de forma progresiva. “Al menos en estas familias la enfermedad es monogénica al deberse solo a esta mutación”, afirma sobre su hallazgo Vilariño-Güell. El riesgo de la población general a desarrollar esclerosis múltiple es de una persona de cada 1.000, al menos en la cohorte analizada en el estudio canadiense. La alteración descrita corresponde al tipo de esclerosis múltiple progresiva, que es la menos frecuente y afecta alrededor del 15% del total. En cambio la más habitual se manifiesta en brotes. Al cabo de unas décadas este tipo de enfermedad también se acaba convirtiendo en progresiva por los daños acumulados en el cerebro. Poco común pero de mucho valor A pesar de poco frecuente, la mutación puede aportar información “muy valiosa” para estudiar la enfermedad y nuevos tratamientos, valora Pablo Villoslada, responsable del grupo de patogenética y nuevas terapias en esclerosis múltiple del IDIBAPS, que no ha participado en el estudio. En este sentido la enfermedad de alzhéimer es un caso paradigmático, coinciden Villoslada y Vilariño-Güell. En esta demencia las formas hereditarias y menos comunes han contribuido a conocer los procesos biológicos que guían el desarrollo de una enfermedad, que también presenta otras manifestaciones más frecuentes y masivas. La diana: NR1H3 El equipo de científicos ha revisado el material genético de 2.000 familias de una base de datos canadiense para el estudio de la susceptibilidad genética a la esclerosis múltiple. La mutación descrita en el gen NR1H3 se encuentra en el punto de interacción de dos proteínas que no pueden juntarse y activar la transcripción de ADN. Esto les impide llevar a cabo su función que está en la ruta de la vitamina D –clave para que el sistema inmune funcione bien–. Este error tienen consecuencias en el sistema nervioso, que está ligeramente mal regulado. Además NR1H3 activa genes que detienen la respuesta inflamatoria después que un daño –una infección, por ejemplo– se haya arreglado, pero con la alteración es incapaz. Esto hace que la inflamación continúe y ataque otras zonas que no debería pisar. Los investigadores han reproducido la enfermedad en ratones, a los que les han introducido la mutación inhibiendo el gen que contiene la alteración en humanos. Los roedores han tenido problemas neurológicos y una reducción de la producción de mielina, que contribuye a la trasmisión de impulsos nerviosos. Esto hace pensar al Vilariño-Güell que relativamente pronto consigan tratamientos para esta enfermedad. Fuente original: lavanguardia.com This is the first genetic alteration associated with less frequent family cases A mutation in the NR1H3 gene increases by 70% the risk of developing multiple sclerosis, as described today in the journal Neuron by a team from the University of British Columbia in Vancouver (Canada). “We have found the first mutation that we can say that causes the disease,” he replies in a Catalan with Anglo-Saxon accent Carles Vilariño-Güell, coordinator of the study. So far fifty variants associated with the disease had been identified through genome-wide association studies (GWAS), in samples gathered nearly 10,000 patients from 15 different countries. “These changes are very common but have little effect,” Vilarino-Guell sure. The fifty alterations increases the risk of disease between 0.11% and 0.3%. Now, the new study increases the predisposition to 70%, representing an increase of 700% compared to the previous ones. A gene explains everything, in some cases The study’s authors have described the genetic alteration in seven patients with multiple sclerosis and family history (first and / or second degree), where the disease appeared at age 34 and gradually. “At least in these families disease is monogenic because of this single mutation,” says Vilariño-Güell about his discovery. The risk of the general population to develop multiple sclerosis is a person in 1,000, at least in the cohort analyzed in the Canadian study. The alteration described corresponds to the type of progressive multiple sclerosis, which is less common, affecting about 15% of the total. However the most common is manifested in outbreaks . After some decades this type of disease becomes progressive too due to the accumulated damage in the brain. Rare but valuable Although rare, the mutation may provide “valuable” information to study the disease and new treatments, values Pablo Villoslada, head of the group of pathogenetic and new therapies in multiple sclerosis IDIBAPS, who was not involved in the study. In this sense Alzheimer’s disease is a paradigmatic case , match Villoslada and Vilariño-Güell. In this dementia the hereditary and less common forms have contributed to knowledge of the biological processes that guide the development of a disease, which also has other more frequent and mass demonstrations. La diana: NR1H3 The team of scientists has reviewed the genetic material of 2,000 families from a Canadian database for the study of genetic susceptibility to multiple sclerosis. The mutation described in the NR1H3 gene is on the point of interaction of…

Atreverse a invertir en ciencia

Marta Príncep, Directora del Departamento Tecnológico de Bellavista Abogados y Economistas, afirma que en los últimos años, la sociedad catalana ha hecho un esfuerzo considerable para invertir en ciencia y tecnología y para conseguir que el capital humano surgido de las universidades aprendiera también a transferir su conocimiento a la sociedad. Hemos sido muy innovadores en algunos aspectos, pero también muy contradictorios en otros. En ciencia, por ejemplo, somos creativos y excelentes. Publicamos el 1% de los artículos científicos mundiales en revistas de referencia, lo que equivale a 10 veces nuestro peso específico en la población mundial; atraemos más de la mitad de las prestigiosas becas que concede a España el Consejo Europeo de Investigación, lo que equivale al 3,4% del total de la UE de los 27, y casi el 50% de los investigadores contratados por la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA) son extranjeros, un hecho que demuestra la capacidad de Cataluña para atraer talento científico internacional. Además, desde hace diez años se han creadas cientos de start-ups en sectores muy diversos. En áreas como las tecnologías de la información, con cerca de 250 empresas trabajando en big data, nube, Internet de las cosas y móviles -entre otros-, a los que se ha unido el reconocimiento de Barcelona como el Mobile World Capital . Y sobre todo en biomedicina y biotecnología, con casi 500 empresas, entre las directamente dedicadas a la investigación y las relacionadas con el sector. Y, lo que es más relevante, algunas de estas empresas han comenzado a firmar acuerdos con grandes multinacionales. Es el caso de Lipotec, comprada por Lubrizol Corporation, del multimillonario Warren Buffett en 2012; o la inversión de 30 millones de dólares del cofundador de Microsoft, Paul Allen, en la empresa de voto electrónico Scytl, hace un año, o el acuerdo reciente de Oryzon Genomics con la farmacéutica Roche por 21 millones de dólares. Por otra parte, somos innovadores en modelos de negocio. Tenemos los casos de Imaginarium y Tous, que cambiaron el paradigma de la tienda de juguetes y la joyería, respectivamente, y de Telepizza, que a principios de la década de los 90 creó un nuevo mercado de entrega prácticamente inmediata a domicilio de comida caliente. Junto con estos modelos, encontramos una nueva y emergente constelación de start-ups basadas en modelos colaborativos que redefinen el binomio negocio-cliente. Sin embargo, toda esta creatividad e innovación desaparecen cuando se trata de acercar estas start-ups tecnológicas al capital necesario para su crecimiento. Los motivos son variados, pero destacaría la aversión del capital tradicional al riesgo. y en el caso de las tecnológicas, se añade el hecho de que gran parte de los potenciales inversores privados desconocen el entorno científico / tecnológico, y lo perciben como demasiado complejo. Para paliar el desconocimiento y disminuir este riesgo, existen redes de business angels asociadas a reconocidas escuelas de negocio, firmas profesionales dedicadas al asesoramiento de inversiones en empresas tecnológicas y fondos de capital riesgo especializados en biomedicina Y tecnología. Todos ellos hacen evaluaciones tanto del riesgo financiero como del tecnológico. Funcionan con diferentes modelos de negocios y rangos de inversión muy amplios, desde miles hasta millones de euros, desde invertir en un fondo de forma inespecífica hasta escoger tickets de los proyectos concretos que interesen. Así, permiten diversificar el riesgo inversor y adaptarlo a las disponibilidades de capital y expectativas de retorno de cada uno. Pero también decía que somos contradictorios. Porque somos capaces de recaudar millones de euros en una iniciativa tan elogiosa como La Marató de TV3, pero no existe -salvo contadas excepciones- un mecenazgo de grandes proyectos científicos por parte de las fortunas locales, a diferencia de los países anglosajones, donde es una práctica habitual, y no sólo de los grandes patrimonios. ¿Por qué se produce la separación artificial entre dar pero no invertir en ciencia para -supuestamente- no mercantilizarla? ¿Por qué no se invierte, sea poco o mucho, en proyectos que lleguen al mercado y generen un retorno social y económico, que es lo que estas start-ups representan? Tendremos una economía del conocimiento cuando asumamos con normalidad la inversión en start-ups tecnológicas. El déficit de inversión privada que existe no sólo es responsabilidad de los grandes grupos empresariales. y, curiosamente, esto ocurre en un país donde miles de personas invirtieron en preferentes y fondos de alto riesgo para ahorrar, sin conocer las reglas del juego. O en el sector inmobiliario. ¿Por qué asumimos riesgos financieros sin entender en ella de finanzas ni conocer el sector y en cambio no nos atrevemos a invertir de forma diversificada en ciencia? Fuente original:Ara Marta Príncep, Director of the Technological Department of Bellavista Lawyers and Economists, says that in recent years, Catalan society has made considerable efforts to invest in science and technology for human capital emerged from the universities also learn to transfer their knowledge to society. We have been very innovative in some respects, but also very contradictory in others. In science, for example, we are creative and excellent. Here is the 1% of the world’s scientific papers in refereed journals, equivalent to 10 times our weight in the world’s population; we attract more than half of the prestigious scholarships awarded to Spain the European Research Council, which is equivalent to 3.4% of total EU-27 and almost 50% of researchers employed by the Catalan Institution Research and Advanced Studies (ICREA) are foreigners, a fact that demonstrates the capacity of Catalonia to attract international scientific talent. Moreover, ten years have created hundreds of start-ups in many different sectors. In areas such as information technology, with nearly 250 companies working on big data, cloud, Internet of Things and mobile, among others, which it joined the recognition of Barcelona as the Mobile World Capital. And especially in biomedicine and biotechnology, with almost 500 companies, including those directly involved in research and related sector. And, what’s more important, some of these companies have begun to sign agreements with large multinationals. Lipotec is the case, bought by Lubrizol Corporation, billionaire Warren Buffett in 2012; or…