Teràpia genètica per reparar el dany cerebral de l’esclerosi múltiple

Nova investigació en teràpia gènica com a tractament per reparar el dany cerebral en l’esclerosi múltiple

Els símptomes neurològics associats a l’esclerosi múltiple (EM), com la pèrdua de la funció cognitiva o motora, provoquen molts problemes en més de 2,5 milions de persones a tot el món. El dany als nervis del cervell i la medul·la espinal no es pot reparar.

Els investigadors de l‘Institut Neerlandès de Neurociències volen canviar això mitjançant l’ús de tecnologia moderna de teràpia gènica i amb el finançament de la Fundació Start2Cure.

Els tractaments actuals per a l’esclerosi múltiple estan dirigits principalment a inhibir la invasió del cervell per part de les cèl·lules inflamatòries. Redueixen el nombre d’atacs d’EM, però no aturen el desenvolupament de la malaltia. En les últimes etapes de la malaltia, pràcticament deixen de tenir efecte.

Desafortunadament, aquestes teràpies no milloren els símptomes de les persones que tenen el sistema nerviós ja danyat per l’EM. Actualment no existeixen teràpies que reparin el dany a les cèl·lules nervioses, que és pràcticament irreparable. Però reparar aquest dany és precisament el que pretenem fer amb aquest projecte, mitjançant la teràpia gènica “, diu la professora Inge Huitinga, una de les investigadores de l’Institut Neerlandès de Neurociències.

Fundació GAEM impulsa la innovació biomèdica per trobar una cura per l’esclerosi múltiple i millorar la vida de més de 55.000 persones a Espanya. Dóna suport la seva tasca d’investigació i sensibilització sobre aquesta malaltia que no té cura.

TERÀPIA GENÈTICA
La teràpia genètica implica la introducció de material genètic terapèutic en el cos. Per a això s’utilitza un vector viral, portador de material genètic terapèutic. Recentment, s’ha fet possible arribar al cervell i la medul·la espinal injectant el vector viral a través del torrent sanguini. “Aquesta nova forma de teràpia gènica ens permet, per primera vegada, administrar un gen terapèutic a les lesions generalitzades de l’EM en el cervell“, explica el professor Joost Verhaagen, del mateix centre.

MOLÈCULES QUE PROMOUEN LA RECUPERACIÓ
L’objectiu del nou projecte és començar amb l’identificació de les molècules que estimulen la creació de mielina i la reparació d’axons en el teixit cerebral donat a Banc de Cervells dels Països Baixos per pacients que es van recuperar molt bé dels seus brots d’esclerosi múltiple .

La mielina és la substància greix protectora que envolta els axons de les cèl·lules nervioses que transmeten els senyals al cervell i la medul·la espinal. En les persones amb EM, aquesta capa de mielina es degrada, el que significa que els senyals de les cèl·lules nervioses ja no es transmeten correctament i es produeix una pèrdua de funció. Les molècules recentment descobertes s’introduiran en vectors virals, juntament amb una sèrie de factors ja coneguts, i es provaran en un model animal per a l’EM per determinar la seva capacitat per produir mielina i restaurar la funció neurològica.

Quan aquest projecte produeixi resultats positius, es podrà realitzar la traducció a la clínica, en col·laboració amb un soci industrial”, assenyala Huitinga. “Un fàrmac que promogui la recuperació funcional del sistema nerviós és molt important i potencialment molt significatiu per a un gran grup de persones amb EM avançada“.

Start2Cure és una fundació que té com a objectiu curar l’EM d’aquí a 50 anys al permetre als científics desenvolupar tractaments innovadors.

Leer artículo original