Aquest mes de juny, durant el Congrés de l’Acadèmia Europea de Neurologia (EAN), la companyia IASO Bio ha presentat els primers resultats d’una nova teràpia cel·lular anomenada Equecabtagene Autoleucel (CT103A), en persones amb esclerosi múltiple progressiva, una forma de la malaltia que fins ara compta amb poques opcions de tractament.
Aquesta teràpia pertany a les anomenades teràpies CAR-T, una tècnica innovadora en què es modifiquen cèl·lules del sistema immunitari del mateix pacient perquè puguin combatre de manera específica algunes cèl·lules perjudicials. Tot i que aquestes teràpies s’utilitzen sobretot en càncer, aquesta és una de les primeres vegades que es prova en una malaltia autoimmune com l’esclerosi múltiple.
Què s’ha fet a l’estudi?
- S’han tractat 3 persones amb EM progressiva (2 amb forma secundària progressiva i 1 amb forma primària progressiva) en un hospital de la Xina.
- Tots els pacients havien empitjorat malgrat haver provat altres tractaments.
- Van rebre una sola dosi d’aquesta teràpia cel·lular (1,0 × 10⁶ cèl·lules/kg).
Quins resultats s’han observat?
- Millores físiques significatives: els 3 pacients van millorar la seva mobilitat i destresa manual.
- Biomarcadors positius: van desaparèixer signes d’inflamació en el líquid cefaloraquidi.
- Imatges cerebrals estables: no van aparèixer noves lesions a les ressonàncies magnètiques.
- Bon perfil de seguretat: els efectes adversos van ser lleus i temporals.
Tot i que aquests resultats són molt encoratjadors, cal ser prudents, ja que es tracta d’un estudi amb una mostra molt petita: només tres pacients. Encara és aviat per extreure conclusions definitives, i serà fonamental dur a terme assajos clínics més amplis i controlats per confirmar aquests resultats i garantir la seva seguretat a llarg termini.
Des de Fundació GAEM, celebrem aquests avenços, que obren la porta a noves alternatives terapèutiques per a persones amb EM progressiva. Seguirem de prop els pròxims passos d’aquesta investigació.
Font: iasobio.com
