Demostrado seguro un nuevo ensayo clínico basado en células madre neuronales. Aun por confirmar su eficacia

Llegan noticias esperanzadoras para las personas afectadas por esclerosis múltiple progresiva, aproximadamente un 10% de todas las personas afectadas por esta enfermedad neurodegenerativa.

 

Un grupo de científicos y científicas de la Universidad “Vita e Salute San Raffaele” de Milán, en Italia, ha publicado en la revista científica Nature Medicine, una de las publicaciones de más impacto en el mundo de la investigación, un artículo de gran interés para la comunidad de pacientes de esclerosis múltiple. En él, se detallan los resultados de un ensayo clínico basado en el trasplante de células madre en un grupo de 12 pacientes, de edades entre los 18 y los 55 años. Se trata de un ensayo de fase 1, eso es, que exclusivamente valora la seguridad del tratamiento. Queda por confirmar su eficacia.

 

El estudio, llamado STEMS, ha consistido en extraer células madre neurales de fetos abortados de 10-12 semanas, donados a la investigación, y en inyectarlas directamente en el canal espinal de los pacientes, todos ellos con un elevado nivel de discapacidad y confinados en la cama. El primero de esos pacientes fue inyectado en 2017. La punción lumbar introduce las células directamente en el líquido cefalorraquídeo, a través del cual pueden llegar directamente al cerebro y a la médula espinal, que son los sitios afectados por la esclerosis múltiple y en el que las células pueden llevar a cabo su acción.

Antes de su inyección inicial, las personas participantes se sometieron a unos exámenes clínicos para valorar parámetros fisiológicos, como el nivel de moléculas neuroprotectoras y antiinflamatorias en su líquido cefalorraquídeo o el volumen de materia gris.

Los resultados de este estudio preliminar, además de demostrar la seguridad y la tolerabilidad del novedoso tratamiento, muestran que, dos años después de la inyección, los participantes que recibieron una dosis más alta de células madre tenían una tasa más baja de reducción de la materia gris en comparación con los que recibieron las dos dosis más bajas.

A pesar de generar esperanzas, estos datos necesitarán ser confirmados en un grupo mayor de pacientes para poder pensar, en el futuro, en un hipotético uso de estas células en la práctica clínica, como recuerdan los propios investigadores.

 

Las células madre neuronales nunca habían sido utilizadas antes en pacientes con EM.  Este tipo de células, a diferencia de las células madre hematopoyéticas (utilizadas en las formas remitentes recurrentes de la enfermedad, pero ineficaces en las formas progresivas) y de las células madre mesenquimales (que no han mostrado beneficios en pacientes con esclerosis múltiple progresiva), han demostrado en estudios preclínicos realizados en modelos animales tener un alto potencial pro-regenerativo una vez trasplantadas y de ser capaces de llegar a lesiones cerebrales y medulares precisamente porque son atraídas por el daño. Una vez alcanzadas estas lesiones, las células promueven mecanismos de neuroprotección y reparación mediante la liberación de sustancias inmunomoduladoras y pro-regenerativas.

 

Leer aquí el artículo de Nature Medicine que describe el estudio.

 

(Luca Tancredi Barone)