· La EMtrevista ·
La Unidad de Neuroinmunología-Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico-IDIBAPS inició a principios de año un ensayo clínico que combina el tratamiento inmunomodulador convencional de la esclerosis múltiple con células dendríticas del propio paciente. La Dra. Yolanda Blanco nos explica como avanza el estudio.
Dra. Yolanda Blanco, ¿en qué punto se encuentran?, ¿ya tienen reclutados a todos los pacientes necesarios para este estudio?
No, todavía no, el ritmo de incorporación de pacientes es gradual, prevemos incluir al total de 45 personas en cuatro años. Desde enero del 2021, hemos reclutado a 8 pacientes.
¿Cuesta más encontrar pacientes debido a la Covid-19?
La verdad es que no, la pandemia no parece haber afectado al ritmo esperado, de momento vamos reclutando al ritmo previsto.
¿Por qué solo pueden participar pacientes con formas recurrentes de Esclerosis Múltiple?
Porque queremos evaluar la eficacia como tratamiento inmunomodulador y este tipo de EM es la que tiene mayor actividad inflamatoria, que se detecta mediante procedimientos radiológicos.
Para las otras variantes de esclerosis múltiple, ¿no se realizan estudios?, ¿por qué?
Sí se realizan estudios, pero en menor medida. Las otras variantes tienen un notable componente de progresión de la discapacidad, y es más difícil evaluar la eficacia porque están implicados mecanismos de neurodegeneración.
Si se consigue finalmente frenar los daños neurológicos con este tratamiento, ¿cree que será posible más adelante repararlos?
Lo ideal de un tratamiento ‘’global’’ sería frenar la actividad inflamatoria y también ser capaz de revertir el daño ya establecido mediante terapias neuroregenerativas, pero aún estamos muy lejos de este objetivo.
¿Por qué son tan esperanzadoras las células dendríticas?
Porque podría ser una terapia de combinación, ya que se ha visto que es un tratamiento seguro: no tiene efectos indeseables en los pacientes, y su administración no provoca problemas locales o generales en la salud de los pacientes tratados.
¿Cómo se tratan estas células dendríticas?
En el laboratorio, se enfrentan las células dendríticas a antígenos mielínicos (que son los que son atacados por las células inflamatorias); es decir, las células dendríticas se tolerizan, se reeducan para que actúen como células antinflamatorias en lugar de presentadoras de antígeno (que son las que estimulan la respuesta inflamatoria).
Los anteriores estudios realizados con células entre 2010 y 2015, ¿no han sido satisfactorios?, ¿por qué ahora un nuevo estudio?
Los estudios que usan terapia celular son muy heterogéneos ya que se pueden usar células de diferentes tipos y por diferentes vías de administración. Además, nuestro estudio es el primero que compara la evolución de los pacientes con un grupo placebo (que no recibirá las células), que es la forma más robusta de demostrar eficacia.
¿Cuándo veremos los resultados?, ¿en qué momento del proceso se encuentra la investigación?
La duración del estudio con pacientes será de 4 años y luego procederemos al análisis de todos los datos durante meses, es decir que no tendremos resultados concluyentes antes de 5 años.
Si los resultados son positivos, ¿significa esto que habrá pronto un tratamiento disponible?
Si fuesen positivos, luego habría que hacer un estudio fase III, es decir con un mayor número de pacientes, y las variables analizadas deberían ser no sólo radiológicas e inmunológicas sino clínicas a más largo plazo (brotes y progresión de la discapacidad).
¿Nos podría explicar en qué consiste la participación de los pacientes, qué se espera de ellos?
El paciente debe firmar el consentimiento informado aceptando ser incluido en el estudio. Los pacientes deben cumplir con el calendario de visitas programadas, que incluye la extracción de las células dendríticas y las visitas para la infusión del tratamiento (basal, a los 15 días y al mes), y deben realizarse varias resonancias magnéticas (RM) cerebrales (basal, y a las 12, 18 y 24 semanas). La duración del seguimiento es de 1 año.
Los pacientes, ¿deben residir en una zona geográfica próxima o se pueden desplazar desde otros puntos de España?
Durante el estudio hay que realizar varias visitas, que se llevan a cabo en el Hospital Clínic de Barcelona, por lo que lo más práctico para el paciente es por lo menos residir en Cataluña.
¿Cuántos profesionales sanitarios hay implicados en este estudio?
Estamos implicados neurólogos de la unidad de neuroinmunología, la enfermera de ensayos clínicos, hematólogos para la realización de la aféresis (o extracción de células dendríticas), biólogos e inmunólogos, y radiólogos e ingenieros para la realización de la RM cerebrales y el posterior análisis de las imágenes, es decir, somos un equipo multidisciplinar.
¿Cómo ve que una fundación de afectados como GAEM haya impulsado un proyecto como este para realizar el ensayo clínico en fase I para demostrar seguridad?
Fundación GAEM apostó e impulsó un ensayo fase I de esta terapia con células dendríticas en esclerosis múltiple lo que demostró que era una terapia segura. Gracias a ello estamos realizando ahora un ensayo fase II de eficacia. El impulso de Fundación GAEM y de la Obra Socia la Caixa nos han permitido poder hablar vosotros y yo de este proyecto.
¿Qué podemos hacer para que la inversión en investigación aumente y los tratamientos lleguen antes a los afectados?
Yo creo que el hecho de que existan fundaciones como la vuestra enfocada a promover la investigación es muy importante porque procede de la iniciativa de los propios pacientes. Es muy importante ‘’hacer publicidad’’ de la necesidad de financiación que tenemos los investigadores básicos, y los clínicos para poder llevar a cabo cualquier estudio.
