APOYAMOS LA INVESTIGACIÓN

”Todo nuestro esfuerzo orientado a un único objetivo, curar la Esclerosis Múltiple”

La Fundación GAEM acelera proyectos de las siguientes tipologías:

  • Fármacos innovadores y terapias avanzadas.
  • Nuevos biomarcadores para el diagnóstico.
  • Dispositivos médicos y apps (salud) que mejoren la calidad de vida.

En biomedicina, la creación de nuevas terapias o medicamentos, biomarcadores y dispositivos médicos implica un proceso de investigación y desarrollo (I+D) muy largo y costoso en el que muy pocos productos llegan al paciente. Nuestro objetivo principal es acortar sensiblemente el tiempo de llegada al paciente.

Fármacos

Biomarcadores

Dispositivos médicos

Apps e-health

ACELERADORA DE PROYECTOS

La Aceleradora de Proyectos en Esclerosis Múltiple, un modelo único en Europa entre las entidades que dan soporte a los afectados de Esclerosis Múltiple, agiliza y disminuye el riesgo de la transferencia de potenciales productos y tecnologías innovadoras de la academia a empresas, y de éstas a la sociedad.

El flujo de entrada de la Aceleradora se detalla en el siguiente esquema:

Procedentes de llamadas y de contactos, los proyectos de ciencia básica se presentan al Comité Científico de GAEM.

Con potencial de ser convertibles en terapias, biomarcadores o mejoras de la calidad de vida.

A medio plazo (3-7 años).
(3-7 años).

Financiables con modelo biotech.

Con un equipo emprendedor.

Creación de un equipo emprendedor.

Mentorización.

Plan de negocio.

Financiación.

Creación de alianzas.

PROYECTOS EN CURSO

Proyecto de Terapia Celular de Tolerancia Inmune “TolDec EM/NMO”

Esclerosis Múltiple y Neuromielitis ÓpticaProyecto realizado por el Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) i el Hospital Clínic de Barcelona.

Incorporación a la Aceleradora GAEM: en 2012

Infografía proyecto

La Terapia Celular de Tolerancia Inmune emplea células dendríticas del propio paciente, tratadas con péptidos de la mielina para regular el ataque autoinmune sobre la mielina.

Se trata de una técnica de medicina personalizada, pionera a nivel mundial, que busca obtener mayor eficacia y minimizar los efectos secundarios.

La Terapia Antígeno Específica con células dendríticas tiene dos objetivos principales:

  • Modular las defensas del paciente de un modo muy específico y selectivo, para frenar la inflamación causada por la esclerosis múltiple sin alterar el resto de defensas.
  • Minimizar los efectos adversos del tratamiento (gracias al uso de células propias del paciente) respecto a las terapias disponibles en la actualidad.

Fase Clínica:

En junio de 2015 se inició la Fase clínica Ib con 12 pacientes con esclerosis múltiple progresiva, remitente recurrente y con neuromielitis óptica, para evaluar la seguridad del tratamiento.

En 2018 se inició una ampliación de la Fase clínica Ib con 10 pacientes, el objetivo de la cual era confirmar la seguridad del tratamiento con una única dosis escogida y evaluar ciertos marcadores bioquímicos relevantes de neuroinflamación.

Se prevé finalizar la ampliación de la Fase Ib en 2019 y, en función de los resultados obtenidos, se iniciaría la Fase clínica II, que permitiría determinar la eficacia del tratamiento en pacientes y proseguir con la evaluación de su seguridad.

Los datos preclínicos demuestran que los péptidos de la mielina se incorporan en el 90% de las células tratadas, produciendo mejoras en la severidad de la esclerosis múltiple en modelos animales, y no presentan efectos tóxicos.

Los datos de la fase clínica Ib, finalizada en mayo de 2017, demuestran la seguridad del tratamiento en la administración a personas.

Se cree que este tratamiento evitaría el progreso de la enfermedad, ya que las células del propio paciente, ya tratadas, no presentarían la reacción autoinmune de ataque a la capa de mielina. Se evitaría por tanto el deterioro de la mielina y, por tanto, las consecuentes secuelas físicas y cognitivas provocadas por la Esclerosis Múltiple.

El Comité Científico creado específicaemente para este proyecto está formado por:

Dr. Pablo Villoslada (Presidente): Director de la patogénesis en EM y terapéutica del grupo IDIBAPS, Coordinador Nacional de la Red Española de Excelencia de la Esclerosis Múltiple (REEM) en el Instituto de Salud Carlos III, miembro del Consejo Asesor Científico de la Sociedad Internacional de Neuroinmunología, miembro del Consejo Asesor Científico de la Esclerosis Múltiple en el enfoque de las sociedades de EM Federación Internacional, miembro del consejo de redacción de la revista PlosOne y miembro de la Academia Americana de Neurología, la Sociedad Internacional de Neuroinmunología, la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia, la Sociedad Española de Neurología y la Sociedad Catalana de Neurología. Sus líneas de investigación se focalizan en el análisis de la biología de sistemas de enfermedades neurológicas y el estudio traslacional en Neurología: nuevas terapias y biomarcadores. El Dr. Villoslada cuenta con diversos premios y menciones y ha realizado diversas publicaciones en revistas científicas.

Prof. Dr. Roland Martin: es un experto reconocido internacionalmente en los ámbitos de la esclerosis múltiple y la Neuroinmunología, con un enfoque en la función y el desarrollo de nuevos tratamientos inmunológicos. Anteriormente, trabajó en las universidades de Würzburg y Tubinga (Alemania), los Institutos Nacionales de Salud, Bethesda (EE.UU), el Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Barcelona), la Universidad de Hamburgo (Alemania), y actualmente está trabajando en el Departamento de Neuroinmunología e investigación de EM en la Universidad de Zurich (Suiza). El foco de su investigación es comprender mejor la heterogeneidad de la enfermedad de la esclerosis múltiple utilizando técnicas de imagen (resonancia magnética y tomografía de coherencia óptica), marcadores biológicos y la función motora. Se examinan los mecanismos de la enfermedad de la esclerosis múltiple con especial énfasis en inmunología celular y bioquímica. Él se especializa en las áreas de necesidades médicas no cubiertas de la EM, como neuroprotección, la inducción de la tolerancia y terapias regenerativas.

Prof. Dr. Lawrence Steinman: es Profesor de Neurología, Ciencias Neurológicas y Pediatría en la Universidad de Stanford, también fue Presidente del Programa de Stanford en Inmunología desde el año 2001 hasta el 2011. Su línea de investigación se centra en lo que provoca las recaídas y remisiones en la EM y en la NMO, y en la búsqueda de una terapia antígeno específica. Además, está desarrollando una pequeña molécula terapéutica en ensayos para la enfermedad de Huntington. Fue el autor principal del artículo publicado en el año 1992 que llevó a la creación del medicamento Tysabri, aprobado para la enfermedad de Crohn y la EM. El Prof. Steinman tiene numerosas patentes, más de 40. También fue el co-fundador de varias empresas de biotecnología. Él fue el director de Centocor desde 1988 hasta su venta a Johnson & Johnson.

Dr. Christian Von Buedingen: es ganador del Premio Helmut Bauer para la investigación en Ingeniería en la Universidad de Göttingen (Alemania). Su trabajo fue apoyado por el NIH / NINDS, la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple, la Fundación Nancy Davis para la Investigación en EM, Small Ventures, EE.UU. / La Fundación Brass Family, a través de una donación de la Fundación Rachleff Family, y a través de colaboraciones científicas con la industria (Roche, Genentech, Pfizer). Es un médico-científico y fue profesor distinguido en neurología en la UCSF III entre 2009 y 2016. Su investigación se centra en las células B y la inmunidad mediada por anticuerpos en los trastornos relacionados con la esclerosis múltiple. Fue proveedor de clínica en el Centro de Esclerosis Múltiple de la UCSF desde 2009 hasta 2014. Desde 2016 tiene una posición en medicina traslacional (Neurociencia) en la USCF (Suiza).

Prof. Dr. Heinz Wiendl: estudió psicología y medicina y ha sido investigador de diversos centros y universidades de Alemania, en diferentes departamentos, entre los que destacan: el de neuroinmunología y neurología. Fue profesor de Neurología y Jefe del Grupo de Investigación Clínica para la esclerosis múltiple y Neuroinmunología en la Universidad de Würzburg (Alemania), Profesor y Jefe del Departamento de Neurología de enfermedades inflamatorias del sistema nervioso y neuro oncología en la Universidad de Münster (Alemania), y Decano de Investigación y Jóvenes Científicos de la Facultad de Medicina de Münster. Sus líneas de investigación se focalizan en la penetración de leucocitos de la barrera hematoencefálica, las interacciones funcionales entre el sistema inmunológico y el sistema nervioso y el mecanismo de TREK1 intervenido por la transmigración de los linfocitos T a través de la barrera hematoencefálica.

Este proyecto está financiado por:

gaem

Desarrollado por:

clinicidibaps

OCS-05 como tratamiento neuroprotector de la neuritis óptica

Accure Therapeutics surge de la fusión de Bionure, una start-up surgida en el entorno del Hospital Clínic de Barcelona / IDIBAPS, con sede en Barcelona y San Francisco (USA), con Iproteos.

Incorporación a la Aceleradora GAEM: en 2016

♦ Página web de Accure Therapeutics

OCS-05 (anteriormente  ACT-01 y BN201) es la primera molécula de su clase que posee la doble capacidad de proteger las neuronas y regenerar la mielina dañada mediante un nuevo mecanismo de acción, lo que le confiere el potencial de prevenir el daño axonal y promover la supervivencia de las células neuronales.

El proyecto finalizó la Fase de desarrollo preclínico (en modelos animales) y la Fase preclínica regulatoria en 2017.

En 2018-2019 se completa con éxito la Fase clínica I (en humanos), en la que se evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de ACT-01, en dosis única y múltiples suministradas a voluntarios sanos.

Accure Therapeutics prevé iniciar la Fase clínica II en 2020, para probar la eficacia de ACT-01 como neuroprotector e inductor de la remielinización, tras conseguir los fondos necesarios mediante la actual campaña de crowdfunding “Múltiples Motivos”. Este mismo año consolidó el paso de Bionure a Accure Therapeutics.

En 2022, Accure Therapeutics firma un acuerdo de licencia con Oculis para el desarrollo y comercialización de ACT-01, que pasa a llamarse OCS-05.

Los resultados obtenidos en modelos animales demuestran una reversión significativa de la pérdida de neuronas, daños axonales y desmielinización en distintos modelos de EM.

Este medicamento supondría un efecto neuroprotector, permitiría recuperar la población celular neuronal y promovería la remielinización de estas células, de forma que se podrían detener algunos efectos de la enfermedad.

Este proyecto está desarrollado por:

Proyecto mentorizado por:

Plataforma de biomarcadores de neuroimagen para la esclerosis múltiple

QMENTA es una start-up especializada en ciencia e ingeniería, pionera en la creación de neuroimágenes en 3D para al diagnóstico médico.

Incorporación a la Aceleradora GAEM: en junio de 2017

♦ Página web de QMENTA

(hacer clic en imagen para ver vídeo)

La plataforma de neuroimagen de QMENTA nace de la necesidad de mejorar el procesamiento e interpretación de las imágenes cerebrales de los pacientes obtenidas a partir de resonancias magnéticas, TACS y radiografías.

La misión de esta compañía, especializada en el uso y desarrollo de las últimas tecnologías en tratamiento de la imagen, es mejorar el diagnóstico precoz y acelerar el descubrimiento de nuevas terapias para las enfermedades cerebrales mediante el análisis de neuroimágenes en 3D.

Combinando las diferentes técnicas de diagnóstico por imagen, QMENTA elabora mapas tridimensionales detallados del cerebro humano que permiten:

  • Identificar las regiones dañada y evaluar el grado de desmielinización
  • Detectar si existe relación entre las regiones afectadas
  • Hacer seguimiento de la evolución de los síntomas de la enfermedad y los efectos secundarios de los tratamientos

Se han realizado unos primeros estudios y se está en proceso de validación y refinamiento de la tecnología para su futura aplicación en pacientes de EM.

La plataforma de neuroimágenes en 3D es una herramienta biomédica de gran valor y ayuda para los especialistas médicos, que les permite:

  • Mejorar el diagnóstico de enfermedades cerebrales de forma no invasiva
  • Optimizar el proceso de desarrollo de un fármaco y acelerar los ensayos clínicos
  • Interpretar con mayor rapidez y fiabilidad la información acerca de los pacientes, posibilitando la personalización y mejora de los tratamientos

El objetivo final de la colaboración entre QMENTA y Fundación GAEM es mejorar el diagnóstico de los afectados de EM y seguir en detalle la evolución de las lesiones cerebrales causadas por la enfermedad, así como los efectos secundarios de los tratamientos.

De esta forma, se facilita el diagnóstico precoz de la enfermedad y se podrá personalizar al máximo las terapias, en función de cómo se manifiesta la enfermedad en cada persona.

Este proyecto está desarrollado por:

Proyecto mentorizado por:

Biomarcadores en sangre de disfunción mitocondrial y neurodegeneración


Investigación para detectar biomarcadores en sangre de la esclerosis múltiple

IDIBGI – Institut d’Investigació Biomèdica de Girona

Incorporación a la Aceleradora GAEM: en abril de 2019

 Página web de IDIBGI

Existe evidencia científica de que tanto los factores genéticos como los ambientales influyen en la patogénesis de la esclerosis múltiple. La epigenética es un factor clave para entender la relación entre los genes y el ambiente y, en consecuencia, el origen de la EM.

Esta investigación se centra en el estudio epigenético de tipos celulares homogéneos del sistema inmune (linfocitos B y T) en el momento del diagnóstico de la enfermedad y en etapas más progresivas de la misma.

La hipótesis de trabajo se basa en que cambios epigenéticos en estos tipos celulares pueden facilitar la manifestación clínica y progresión de la EM. El estudio tiene 3 objetivos principales:

  • Determinar el perfil epigenético de estos tipos celulares procedentes de sangre periférica, en pacientes recién diagnosticados y en etapas más progresivas de la enfermedad.
  • Validar los resultados obtenidos en sangre a nivel del líquido cefalorraquídeo y del sistema nervioso central.
  • Determinar biomarcadores de la EM en el momento del diagnóstico y en las fases progresivas, con objeto de poder predecir la evolución de la enfermedad y potenciales dianas terapéuticas.

Se trata de un proyecto de investigación básica donde se estudian las poblaciones de células linfocitarias procedentes de 10 pacientes de recién diagnóstico y 10 pacientes sanos controles, pareados por edad, sexo y nivel de estudios, así como de 10 sujetos con EM secundaria progresiva.

La validación de los resultados se llevará a cabo tanto en líquido cefalorraquídeo como en tejido cerebral de donantes ya fallecidos con EM. Para el estudio epigenético de los poblaciones de linfocitos se utilizarán técnicas de vanguardia basadas en la secuenciación masiva.

Poder predecir mediante una sencilla extracción de sangre cómo evolucionará el paciente, cuántos brotes tendrá y con qué frecuencia sufrirá estos brotes en el curso de la enfermedad, y avanzar en el diseño de tratamientos farmacológicos personalizados que reviertan las alteraciones epigenéticas observadas en pacientes con EM.

La investigación sobre biomarcadores epigenéticos aportará en la práctica clínica más herramientas para poder predecir la evolución de la enfermedad. El diseño de fármacos dirigidos a corregir la epigenética de las células del sistema inmune permitirá evitar la reacción autoinmune, la neurodegeneración y por tanto la progresión de la EM.

Este proyecto está desarrollado por:

Proyecto mentorizado por:

Biomarcador en sangre para el diagnóstico temprano de la esclerosis múltiple

ALA Diagnostics es una start-up biotecnológica que busca desarrollar un kit de diagnóstico de la esclerosis múltiple más económico, de fácil implementación y menos invasivo que los existentes actualmente.
Incorporación a la Aceleradora GAEM: 2020

Página web de ALA Diagnostics

ALA DIAGNOSTICS nace como consecuencia de la identificación de una oportunidad para el desarrollo de un kit de diagnóstico dirigido a la Esclerosis Múltiple, en base a una proteína recombinante patentada y cuya actividad, a nivel de laboratorio, ya ha sido validada en más de 500 muestras humanas y se sustenta en un equipo promotor sólido y con amplia experiencia en el sector: ALA DIAGNOSTICS EM KIT.

Hasta ahora se ha identificado la molécula como biomarcador diagnóstico y se ha desarrollado el método ELISA de detección. Ambos han sido validados en muestras de pacientes, por lo que se considera que todos los componentes de la prueba diagnóstica han sido validados en condiciones de laboratorio.

En los próximos meses se optimizará el Kit Diagnóstico, se realizarán Ensayos de Marcado y se pedirá la autorización para comercializar ALA DIAGNOSTICS EM KIT.

El diagnóstico actual de la EM está apoyado por pruebas paraclínicas costosas o altamente invasivas. Sin embargo, ALA Diagnostics EM Kit permite detectar nuevos casos de esclerosis múltiple de forma mínimamente invasiva para el paciente, tan solo requiere un análisis de sangre.

Tiene un diseño que permite integrar el Kit Diagnóstico en la rutina clínica de forma sencilla y con bajo coste. Su implementación en centros de salud públicos y privados es sencilla, ya que utiliza una técnica común en cualquier laboratorio de diagnóstico clínico.

Además, aúna la tecnología en big data con el conocimiento biomédico y las múltiples variables clínicas/paraclínicas en la obtención del algoritmo que aporte mayor precisión al diagnóstico.

El retraso en el diagnóstico de la enfermedad y la elevada tasa de diagnósticos erróneos, provocado por la falta de una herramienta diagnóstica específica para la Esclerosis Múltiple.

El diagnóstico precoz de la EM es de gran importancia ya que permite controlar la respuesta del Sistema Inmune antes de que los daños sean irreversibles, lo que ralentiza significativamente la evolución de la enfermedad y el proceso neurodegenerativo asociado.

Asimismo, ALA Diagnostics EM Kit ha mostrado una alta capacidad predictiva de la respuesta a Interferon Beta, que es el tratamiento de primera elección en muchos de los protocolos clínicos actuales, lo que permitiría reducir el coste y las complicaciones asociadas a la aplicación de un tratamiento no eficaz y con un coste anual considerable.

Este proyecto está desarrollado por:

Proyecto mentorizado por:

Terapia de estimulación eléctrica intramedular

Terapia de estimulación eléctrica intramedular

Fundación GAEM ha creado este nuevo proyecto, una terapia de estimulación eléctrica intramedular, que mejoraría la capacidad motora y deambulación de los pacientes con esclerosis múltiple y les permitiría recuperar en gran parte su independencia funcional, así como mejorar su calidad de vida.

Esta terapia de estimulación eléctrica medular podría ser aplicada a otros pacientes con lesión medular traumática, por tumores, ictus, u otras lesiones.

Incorporación a la Aceleradora GAEM: Enero de 2022

Programa terapéutico que requiere una intervención de neurocirugía para la implantación de los electrodos en la medula espinal, combinado con un programa de rehabilitación de 6 a 12 meses.

En 2018 tres equipos de Lausanne, Clínica Mayo y Louisville mostraron los beneficios de la estimulación eléctrica epidural en pacientes con lesión medular traumática mediante un programa similar. Se quiere ahora probar su eficacia en afectados/as de esclerosis múltiple.

El objetivo de nuestro proyecto es evaluar la seguridad, tolerabilidad y obtener signos de eficacia de la estimulación medular en pacientes con EM con lesión medular moderada-grave.

Para ello, se quiere realizar un estudio piloto, abierto, en un centro único en 10 pacientes con EM y secuela medular moderada-grave (EDSS = 7.0) a los que se trataría con estimulación medular a lo largo de un período de 12 meses.

La EM afecta a 55.000 personas en España y no tiene cura. Produce lesiones en todo el sistema nervioso central, en particular en la médula espinal, que constituyen la principal causa de discapacidad, ya que producen parálisis de las extremidades inferiores y superiores, pérdida sensorial e incontinencia urinaria en las personas afectadas.

La recuperación de la secuela medular es crítica para mejorar la calidad de vida de las personas con lesión medular (EM, traumática, tumores, etc.)

La mitad de las personas afectadas de esclerosis múltiple, si no reciben tratamiento, pueden desarrollar secuelas graves que incluyen paraplejia, lo que les obliga a usar una silla de ruedas.

La recuperación de la secuela medular mediante la terapia de estimulación eléctrica intramedular permitiría mejorar la capacidad motora y de deambulación de los pacientes con esclerosis múltiple, lo que les facilitaría recuperar en gran parte su independencia funcional y, en consecuencia, mejorar su calidad de vida.

Este proyecto se desarrollará en el Servicio de Neurología
del Hospital Clínico de Santiago de Compostela

Proyecto mentorizado por:

HISTORIAL DE ANTIGUOS PROYECTOS

Ankar Pharma

Fractalmed

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Última actualización: 2 enero 2023