La FDA aprueba Soliris® (eculizumab), el primer tratamiento para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica

Soliris, de uso intravenoso, sólo será de aplicación para pacientes adultos con trastorno de neuromielitis óptica ‘anti-AQP’ positivos

 

El pasado 27 de junio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Soliris® (eculizumab) de Alexion Pharmaceuticals, el primer medicamento para tratar el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés, antes conocida como NMO) en pacientes adultos que sean positivos para el anticuerpo anti-aquaporin-4 (anti-AQP4).

Su uso para NMOSD ha recibido la designación de medicamento huérfano, lo que le confiere incentivos específicos para ayudar a impulsar su desarrollo.

 

¿Qué es el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica?

El NMOSD, también conocido con el nombre de Neuriomielitis Óptica (NMO) y Enfermedad de Devic, es una enfermedad crónica, inflamatoria, desmielinizante y de origen autoinmune del sistema nervioso central, que afecta principalmente a los nervios ópticos y la médula espinal. Debido a sus características, a menudo se la relaciona con la esclerosis múltiple, a pesar de tratarse de patologías diferentes. Es una enfermedad huérfana ya que su prevalencia es muy baja entre la sociedad, de 1 a 5 personas por cada 100.000 habitantes.

Hasta la fecha, no existían tratamientos específicos, utilizándose solamente inmunosupresores y corticoides para controlar la sintomatología derivada.

 

«Soliris es el primer tratamiento aprobado para el trastorno del espectro de neuromielitis óptica, una enfermedad muy debilitante que afecta profundamente las vidas de los pacientes. Ésta es la culminación de un intenso trabajo que cambiará el panorama terapéutico de los pacientes con NMOSD», declaró Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

 

En los pacientes con NMOSD, el propio sistema inmune ataca por error a las células y proteínas del cuerpo, con mayor frecuencia en los nervios ópticos y la médula espinal. Las personas con NMOSD suelen tener brotes de neuritis óptica, que causan dolor ocular y pérdida de la visión, y otros ataques que pueden derivar en mielitis transversa, que a menudo causa entumecimiento, debilidad o parálisis de los brazos y piernas, junto con la pérdida del control de la vejiga y los intestinos. La mayoría de los brotes se producen agrupados, a veces con días, meses o incluso años de diferencia, seguidos de una recuperación parcial durante los períodos de remisión. Aproximadamente el 50% de los pacientes con NMOSD tienen discapacidad visual permanente y parálisis.

 

«En NMOSD, la progresión de la enfermedad está dirigida por los brotes; por lo tanto, el objetivo principal del tratamiento es prevenir las futuras recaídas. Ahora, por primera vez, los adultos que viven con NMOSD ‘anti-AQP4 positivo’ tienen un tratamiento aprobado para reducir el riesgo de una recaída o brote impredecible», afirmó John Orloff, Vicepresidente Ejecutivo y Jefe de Investigación y Desarrollo de Alexion.

 

Resultados del estudio clínico

El NMOSD puede asociarse con anticuerpos que se unen a una proteína llamada acuaporina-4 (AQP4). La unión del anticuerpo anti-AQP4 parece activar otros componentes del sistema inmunológico, causando inflamación y daño en el sistema nervioso central.

La efectividad de Soliris para el tratamiento de la NMOSD se demostró en el ensayo clínico PREVENT de Fase 3, publicado recientemente en The New England Journal of Medicine, con 143 pacientes que tenían anticuerpos contra AQP4 (anti-AQP4 positivos) a quienes se suministró el medicamento Soliris o placebo de forma aleatoria. En comparación con el tratamiento con placebo, el estudio mostró que el tratamiento con Soliris redujo la cantidad de recaídas de NMOSD en un 94% durante las 48 semanas del ensayo. Soliris también redujo la necesidad de hospitalización y de tratar los brotes agudos con corticoides y transfusión de plasma.

 

Advertencias y efectos adversos de Soliris

Las reacciones adversas más frecuentes notificadas por los pacientes durante el estudio clínico de NMOSD fueron: infección respiratoria superior, resfriado común (nasofaringitis), diarrea, dolor de espalda, mareos, influenza, dolor en las articulaciones (artralgia), dolor de garganta (faringitis) y contusión.

Solíris incluye una advertencia de alerta para los profesionales de la salud y pacientes sobre el elevado riesgo de infecciones meningocócicas, las cuales pueden llegar a ser mortales si no se tratan a tiempo. Por ello, se debe realizar un seguimiento continuo de los pacientes durante el tratamiento y evaluar su estado ante cualquier signo o sospecha de infección. El uso de Soliris debe suspenderse en pacientes que estén siendo tratados por infecciones meningocócicas graves, así como prestar especial atención en pacientes con cualquier otro tipo de infección. En el ensayo clínico de NMOSD no se observaron casos de infección meningocócica.

 

Disponibilidad del tratamiento

Soliris sólo está disponible a través de SOLIRIS REMS (evaluación de riesgos y estrategia de mitigación), un programa requerido por la FDA para gestionar los riesgos serios o potenciales asociados a un medicamento.

Actualmente se encuentra en proceso de evaluación por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). Una vez esta fase superada, el siguiente paso sería la aprobación por parte del organismo gubernamental competente de cada país europeo. En el caso de España, éste es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, que sería la responsable de dar cobertura al medicamento en la sanidad pública y definir su precio, un proceso que se estima que puede llegar a durar de 1 a 2 años.

 


 

Fuente original:

FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system | Nota de prensa de la FDA (U.S. Food and Drug Administration)

Alexion Receives FDA Approval Of SOLIRIS® (Eculizumab) For The Treatment Of Adults With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) Who Are Anti-Aquaporin-4 (AQP4) Antibody Positive | Alexion

 

Información de interés relacionada:

Trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica (NMO) | Portal ‘EM en línea’

Alexion’s Soliris® (Eculizumab) Receives Positive Opinion From The Committee For Orphan Medicinal Products For Treatment Of Neuromyelitis Optica (NMO) | Alexion