Progresión de la esclerosis múltiple: transplante de células madre vs. terapias modificadoras

El trasplante de células madre hematopoyéticas podría ser más eficaz a la hora de prevenir o frenar la progresión de la discapacidad en la esclerosis múltiple remitente recurrente más activa

 

Un estudio realizado con pacientes de esclerosis múltiple en cuatro centros médicos internacionales – Suecia, EE.UU., Reino Unido y Brasil – apunta que el tratamiento mediante el trasplante autólogo no mieloablativo de células madre hematopoyéticas podría ayudar en los casos de esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR) más activa, cuando las terapias modificadoras de la enfermedad no logran frenar su progresión.

En comparación con el grupo de pacientes que recibió una terapia modificadora de la enfermedad (fármacos ya disponibles en el mercado), la evolución de los pacientes que recibieron el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) fue más positiva, ya que en este último grupo se dieron menos casos de progresión de la enfermedad.

 

EL ESTUDIO

Objetivo

La finalidad del estudio era comparar el efecto del tratamiento mediante trasplante autólogo no mieloablativo de células madre hematopoyéticas (HSCT) sobre la progresión de la enfermedad, frente a las terapias modificadoras de la enfermedad (DMT, por sus siglas en inglés).

 

Diseño y Participantes 

El ensayo se llevó a cabo con 103 pacientes con EMRR muy activa, que habían sufrido al menos dos brotes en el año previo al ensayo clínico a pesar de estar en tratamiento con una DMT.

Los pacientes se dividieron en 2 grupos: el 50% en el grupo HSCT, que recibió un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas, y el otro 50% en el grupo DMT, que fue tratado con terapias farmacológicas diferentes a las que habían recibido anteriormente (natalizumab, interferón, acetato de glatiramero, entre otras).

Los investigadores evaluaron la progresión de la EM en base a la escala EDSS y realizaron seguimiento de los pacientes durante un promedio de tres años. De los pacientes del grupo HSCT, la enfermedad progresó sólo en 3, mientras que en el grupo DMT, en 34. Durante el primer año, las puntuaciones medias de la escala EDSS disminuyeron (mejoraron) de 3.38 a 2.36 en el grupo HSCT, en cambio aumentaron (empeoraron) de 3.31 a 3.98 en el grupo DMT.

Como eventos adversos más comunes en el grupo HSCT, se reportaron ciertos casos de infección:

  • 16 casos de infección del tracto respiratorio superior
  • 6 casos de infección del tracto urinario
  • 2 casos de infección con C difficile
  • 7 casos de reactivación del herpes zoster

 

CONCLUSIONES

Los buenos resultados de este estudio invitan a ser optimistas. Sin embargo, los investigadores señalan que se trata de un estudio preliminar, y que se precisa de más investigación para replicar estos hallazgos y evaluar los resultados y seguridad de la terapia HSCT a largo plazo, una de las cuestiones que más preocupan. Aunque durante el estudio no se produjo ningún incidente mortal, hay que tener en cuenta que los trasplantes de células madre conllevan riesgos, como infecciones graves e incluso letales.

Por último, destacar que en el momento de realizarse el estudio aún no estaban aprobados algunos fármacos modificadores de la enfermedad de alta eficacia, como ocrelizumab y alemtuzumab, por lo que no se pueden generalizar los resultados a estos medicamentos.

 


 

Fuentes de información:

 

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