Demostrado seguro un nuevo ensayo clínico basado en células madre neuronales. Aun por confirmar su eficacia

Llegan noticias esperanzadoras para las personas afectadas por esclerosis múltiple progresiva, aproximadamente un 10% de todas las personas afectadas por esta enfermedad neurodegenerativa.   Un grupo de científicos y científicas de la Universidad “Vita e Salute San Raffaele” de Milán, en Italia, ha publicado en la revista científica Nature Medicine, una de las publicaciones de más impacto en el mundo de la investigación, un artículo de gran interés para la comunidad de pacientes de esclerosis múltiple. En él, se detallan los resultados de un ensayo clínico basado en el trasplante de células madre en un grupo de 12 pacientes, de edades entre los 18 y los 55 años. Se trata de un ensayo de fase 1, eso es, que exclusivamente valora la seguridad del tratamiento. Queda por confirmar su eficacia.   El estudio, llamado STEMS, ha consistido en extraer células madre neurales de fetos abortados de 10-12 semanas, donados a la investigación, y en inyectarlas directamente en el canal espinal de los pacientes, todos ellos con un elevado nivel de discapacidad y confinados en la cama. El primero de esos pacientes fue inyectado en 2017. La punción lumbar introduce las células directamente en el líquido cefalorraquídeo, a través del cual pueden llegar directamente al cerebro y a la médula espinal, que son los sitios afectados por la esclerosis múltiple y en el que las células pueden llevar a cabo su acción. Antes de su inyección inicial, las personas participantes se sometieron a unos exámenes clínicos para valorar parámetros fisiológicos, como el nivel de moléculas neuroprotectoras y antiinflamatorias en su líquido cefalorraquídeo o el volumen de materia gris. Los resultados de este estudio preliminar, además de demostrar la seguridad y la tolerabilidad del novedoso tratamiento, muestran que, dos años después de la inyección, los participantes que recibieron una dosis más alta de células madre tenían una tasa más baja de reducción de la materia gris en comparación con los que recibieron las dos dosis más bajas. A pesar de generar esperanzas, estos datos necesitarán ser confirmados en un grupo mayor de pacientes para poder pensar, en el futuro, en un hipotético uso de estas células en la práctica clínica, como recuerdan los propios investigadores.   Las células madre neuronales nunca habían sido utilizadas antes en pacientes con EM.  Este tipo de células, a diferencia de las células madre hematopoyéticas (utilizadas en las formas remitentes recurrentes de la enfermedad, pero ineficaces en las formas progresivas) y de las células madre mesenquimales (que no han mostrado beneficios en pacientes con esclerosis múltiple progresiva), han demostrado en estudios preclínicos realizados en modelos animales tener un alto potencial pro-regenerativo una vez trasplantadas y de ser capaces de llegar a lesiones cerebrales y medulares precisamente porque son atraídas por el daño. Una vez alcanzadas estas lesiones, las células promueven mecanismos de neuroprotección y reparación mediante la liberación de sustancias inmunomoduladoras y pro-regenerativas.   Leer aquí el artículo de Nature Medicine que describe el estudio.   (Luca Tancredi Barone)

Un tratamiento personalizado con células madre puede ayudar en la Esclerosis Múltiple Progresiva

Científicos han demostrado en ratones que células de la piel, reprogramadas en células madre del cerebro y trasplantadas al sistema nervioso central, reducen la inflamación y pueden ayudar a reparar el daño causado por la Esclerosis Múltiple.   El estudio, dirigido por investigadores de la Universidad de Cambridge, Reino Unido, es un paso hacia el desarrollo de tratamientos personalizados para enfermedades del sistema nervioso central (SNC) basados en células de la piel del paciente. En la esclerosis múltiple, el propio sistema inmune del cuerpo ataca y daña la mielina. Las células inmunes clave involucradas en causar este daño son los macrófagos (literalmente grandes comedores), que normalmente sirven para atacar y librar al cuerpo de intrusos no deseados. Un tipo particular de macrófago, conocido como microglía, se encuentra en todo el cerebro y la médula espinal. En formas progresivas de la EM, atacan el SNC causando inflamación crónica y daño a las células nerviosas.   Uso de células madres neurales inducidas Los avances recientes han aumentado las expectativas de que las enfermedades del SNC pueden mejorarse mediante el uso de terapias con células madre. Las células madre son las «células maestras» del cuerpo, que pueden convertirse en casi cualquier tipo de célula dentro del cuerpo. Un trabajo previo del equipo de Cambridge ha demostrado que el trasplante de células madre neurales (NSC, por sus siglas en inglés), células madre que se desarrollan en células nerviosas en parte, reduce la inflamación y puede ayudar a sanar el SNC lesionado. Sin embargo, incluso si pudiera desarrollarse dicha terapia, se vería obstaculizada por el hecho de que tales NSCs se obtienen de embriones y, por lo tanto, no se pueden obtener en cantidades suficientemente grandes. Además, existe el riesgo de que el cuerpo las vea como un invasor, desencadenando una respuesta inmunitaria para destruirlas. Una posible solución a este problema sería el uso de las denominadas células madre neurales inducidas (iNSCs, por sus siglas en inglés). Éstas pueden generarse al tomar las células de la piel de un adulto y «reprogramarlas» para que se conviertan en células madre neurales. Como estas iNSCs serían propias del paciente, es menos probable que desencadenen una respuesta inmune. “Nuestro estudio con ratones sugiere que usar las células reprogramadas del paciente podría proporcionar una vía para el tratamiento personalizado de enfermedades inflamatorias crónicas, incluidas las formas progresivas de EM”, declara el Dr Stefano Pluchino, autor principal del estudio, del Departamento de Neurociencias Clínicas de la Universidad de Cambridge.   Leer la noticia completa en Redacción Médica Artículo original: Study in mice suggests personalised stem cell treatment may offer relief for progressive MS