Remisión sostenida en la esclerosis múltiple con una nueva combinación terapéutica

El trasplante de células hematopoyéticas autólogas y una terapia inmunosupresora intensiva estabilizan la enfermedad en su fase temprana.

La revista de la Asociación Médica Americana (JAMA) ha publicado los resultados preliminares de un ensayo de fase II, todavía en marcha, cuyo objetivo es evaluar la eficacia y seguridad de una terapia de combinación consistente en el trasplante de células CD34+ autólogas aisladas de sangre periférica y tratamiento con elevadas dosis de citarabina, carmustina, etopósido y melfalán en 24 pacientes con esclerosis múltiple (MS) remitente-recidivante. El estudio incluyó pacientes que habían experimentado pérdida de función neurológica a pesar de seguir tratamiento con fármacos modificadores de la enfermedad. El análisis tras un período de seguimiento de 186 semanas de mediana, ha arrojado una supervivencia libre de progresión y de relapso del 90 y del 86%, respectivamente. La toxicidad del tratamiento fue la esperada, sin que se observaran efectos adversos (AEs) neurológicos agudos, si bien 7 pacientes experimentaron AEs de grado 3, la mayoría trombosis e infecciones. El tratamiento se asoció a una reducción en el número de lesiones captadoras de gadolinio en T2 inmediatamente tras el trasplante celular y cambios significativos en el volumen cerebral a partir de los 6 meses. El beneficio de la terapia fue también observable en términos de mejora de la discapacidad neurológica, funcionalidad y calidad de vida.

La aportación de este estudio es particularmente relevante porque en ensayos previos de trasplante celular autólogo no se observaron mejoras en la función neurológica en pacientes con MS secundaria progresiva. Los autores especulan que la remisión a largo plazo observada en este estudio puede ser consecuencia de los efectos inmunomodulatorios persistentes de la terapia combinada. Se espera que la comparación de estos resultados con los de otros estudios actualmente en marcha ayude a optimizar la intensidad de la terapia inmunosupresora

Fuente original:IM Médico hospitalario

El trasplantament de cèl·lules hematopoètiques autòlogues i una teràpia immunosupressora intensiva estabilitzen la malaltia en la seva fase primerenca.

La revista de l’Associació Mèdica Americana (JAMA) ha publicat els resultats preliminars d’un assaig de fase II, encara en marxa, l’objectiu és avaluar l’eficàcia i seguretat d’una teràpia de combinació consistent en el trasplantament de cèl·lules CD34 + autòlogues aïllades de sang perifèrica i tractament amb elevades dosis de citarabina, carmustina, etopòsid i melfalan en 24 pacients amb esclerosi múltiple (MS) remitent-recidivant. L’estudi va incloure pacients que havien experimentat pèrdua de funció neurològica tot i seguir tractament amb fàrmacs modificadors de la malaltia. L’anàlisi després d’un període de seguiment de 186 setmanes de mitjana, ha llançat una supervivència lliure de progressió i de relapse del 90 i del 86%, respectivament. La toxicitat del tractament va ser l’esperada, sense que s’observessin efectes adversos (AES) neurològics aguts, si bé 7 pacients van experimentar AES de grau 3, la majoria trombosi i infeccions. El tractament es va associar a una reducció en el nombre de lesions captadores de gadolini en T2 immediatament després del trasplantament cel·lular i canvis significatius en el volum cerebral a partir dels 6 mesos. El benefici de la teràpia va ser també observable en termes de millora de la discapacitat neurològica, funcionalitat i qualitat de vida.

L’aportació d’aquest estudi és particularment rellevant perquè en assajos previs de trasplantament cel·lular autòleg no es van observar millores en la funció neurològica en pacients amb MS secundària progressiva. Els autors especulen que la remissió a llarg termini observada en aquest estudi pot ser conseqüència dels efectes inmunomodulatorios persistents de la teràpia combinada. S’espera que la comparació d’aquests resultats amb els d’altres estudis actualment en marxa ajudi a optimitzar la intensitat de la teràpia immunosupressora

Font original:IM Médico hospitalario