Nueva investigación en terapia génica como tratamiento para reparar el daño cerebral en la esclerosis múltiple
Los síntomas neurológicos asociados a la esclerosis múltiple (EM), como la pérdida de la función cognitiva o motora, provocan muchos problemas en más de 2,5 millones de personas en todo el mundo. El daño a los nervios del cerebro y la médula espinal no se puede reparar.
Los investigadores del Instituto Neerlandés de Neurociencias quieren cambiar esto mediante el uso de tecnología moderna de terapia génica y con la financiación de la Fundación Start2Cure.
Los tratamientos actuales para la EM están dirigidos principalmente a inhibir la invasión del cerebro por parte de las células inflamatorias. Reducen el número de ataques de EM, pero no detienen el desarrollo de la enfermedad. En las últimas etapas de la enfermedad, prácticamente dejan de tener efecto.
“Desafortunadamente, estas terapias no mejoran los síntomas de las personas cuyo sistema nervioso ya está dañado por la EM. Este daño es prácticamente irreparable y actualmente no existen terapias que reparen el daño a las células nerviosas. Pero reparar este daño es precisamente lo que pretendemos hacer con este proyecto, mediante la terapia génica ”, dice la profesora Inge Huitinga, una de las investigadoras del Instituto Neerlandés de Neurociencias.
Fundación GAEM impulsa la innovación biomédica para encontrar una cura para la esclerosis múltiple y mejorar la vida de más de 55.000 personas en España. Apoya su labor de investigación y sensibilización sobre esta enfermedad que no tiene cura.
TERAPIA GENÉTICA
La terapia genética implica la introducción de material genético terapéutico en el cuerpo. Para ello se utiliza un vector viral, portador de material genético terapéutico. Recientemente, se ha hecho posible llegar al cerebro y la médula espinal inyectando el vector viral a través del torrente sanguíneo. “Esta nueva forma de terapia génica nos permite, por primera vez, administrar un gen terapéutico a las lesiones generalizadas de la EM en el cerebro”, explica el profesor Joost Verhaagen, del mismo centro.
MOLÉCULAS QUE PROMUEVEN LA RECUPERACIÓN
El objetivo del nuevo proyecto es comenzar con la identificación de las moléculas que estimulan la creación de mielina y la reparación de axones en el tejido cerebral donado al Banco de Cerebros de los Países Bajos por pacientes que se recuperaron muy bien de sus brotes de esclerosis múltiple.
La mielina es la sustancia grasa protectora que rodea los axones de las células nerviosas que transmiten las señales en el cerebro y la médula espinal. En las personas con EM, esta capa de mielina se degrada, lo que significa que las señales de las células nerviosas ya no se transmiten correctamente y se produce una pérdida de función. Las moléculas recién descubiertas se introducirán en vectores virales, junto con una serie de factores ya conocidos, y se probarán en un modelo animal para la EM para determinar su capacidad para producir mielina y restaurar la función neurológica.
“Cuando este proyecto arroje resultados positivos, se podrá realizar la traducción a la clínica, en colaboración con un socio industrial”, señala Huitinga. “Un fármaco que promueva la recuperación funcional del sistema nervioso es muy importante y potencialmente muy significativo para un gran grupo de personas con EM avanzada”.
Start2Cure es una nueva fundación que tiene como objetivo curar la EM dentro de 50 años al permitir a los científicos desarrollar tratamientos innovadores.
