La FDA aprova Soliris® (eculizumab), el primer tractament per al trastorn de l’espectre de neuromielitis òptica

Soliris, d’ús intravenós, només és aplicable per a pacients adults amb trastorn de neuromielitis òptica ‘anti-AQP’ positius ‘

El passat 27 de juny, l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA, per les sigles en anglès) va aprovar Soliris® (eculizumab) de Alexion Pharmaceuticals, el primer medicament per tractar el trastorn de l’espectre de neuromielitis òptica (NMOSD, per les seves sigles en anglès, abans coneguda com NMO) en pacients adults que siguin positius per a l’anticòs anti-Aquaporin-4 (anti-AQP4).

El seu ús per NMOSD ha rebut la designació de medicament orfe, el que li confereix incentius específics per ajudar a impulsar el seu desenvolupament.

 

Què és el trastorn de l’espectre de la neuromielitis òptica?

El NMOSD, també conegut amb el nom de Neuriomielitis Òptica (NMO) i Malaltia de Devic, és una malaltia crònica, inflamatòria, desmielinitzant i d’origen autoimmune del sistema nerviós central, que afecta principalment els nervis òptics i la medul·la espinal. A causa de les seves característiques, sovint se la relaciona amb l’esclerosi múltiple, tot i tractar-se d’patologies diferents. És una malaltia òrfena ja que la seva prevalença és molt baixa entre la societat, d’1 a 5 persones per cada 100.000 habitants.

Fins a data, no existien tractaments específics, utilitzant-se solament immunosupressors i corticoides per controlar la simptomatologia derivada.

 

“Soliris és el primer tractament aprovat per al trastorn de l’espectre de neuromielitis òptica, una malaltia molt debilitant que afecta profundament les vides dels pacients. Aquesta és la culminació d’un intens treball que canviarà el panorama terapèutic dels pacients amb NMOSD”, va declarar Billy Dunn, MD, director de la Divisió de Productes de Neurologia en el Centre d’Avaluació i Investigació de Medicaments de la FDA.

 

 

En els pacients amb NMOSD, el propi sistema immune ataca per error a les cèl·lules i proteïnes del cos, amb major freqüència en els nervis òptics i la medul·la espinal. Les persones amb NMOSD solen tenir brots de neuritis òptica, que causen dolor ocular i pèrdua de la visió, i altres atacs que poden derivar en mielitis transversa, que sovint causa entumiment, debilitat o paràlisi dels braços i cames, juntament amb la pèrdua del control de la bufeta i els intestins. La majoria dels brots es produeixen agrupats, de vegades amb dies, mesos o fins i tot anys de diferència, seguits d’una recuperació parcial durant els períodes de remissió. Aproximadament el 50% dels pacients amb NMOSD tenen discapacitat visual permanent i paràlisi.

 

“En NMOSD, la progressió de la malaltia està dirigida pels brots, per tant, l’objectiu principal del tractament és prevenir les futures recaigudes. Ara, per primera vegada, els adults que viuen amb NMOSD ‘anti-AQP4 positiu’ tenen un tractament aprovat per reduir el risc d’una recaiguda o brot impredictible “, va afirmar John Orloff, Vicepresident Executiu i Cap d’Investigació i Desenvolupament de Alexion.

 

Resultats de l’estudi clínic

El NMOSD pot associar-se amb anticossos que s’uneixen a una proteïna anomenada acuaporina-4 (AQP4). La unió de l’anticòs anti-AQP4 sembla activar altres components del sistema immunològic, causant inflamació i dany en el sistema nerviós central.

L’efectivitat de Soliris per al tractament de la NMOSD es va demostrar en l’assaig clínic PREVENT de Fase 3, publicat recentement a The New England Journal of Medicine, amb 143 pacients que tenien anticossos contra AQP4 (anti-AQP4 positius) als que es va subministrar el medicament Soliris o placebo de forma aleatòria. En comparació amb el tractament amb placebo, l’estudi va mostrar que el tractament amb Soliris va reduir la quantitat de recaigudes de NMOSD en un 94% durant les 48 setmanes de l’assaig. Soliris també va reduir la necessitat d’hospitalització i de tractar els brots aguts amb corticoides i transfusió de plasma.

 

Advertiments i efectes adversos de Soliris

Les reaccions adverses més freqüents notificades pels pacients durant l’estudi clínic de NMOSD van ser: infecció respiratòria superior, refredat comú (nasofaringitis), diarrea, mal d’esquena, marejos, influença, dolor en les articulacions (artràlgia), mal de coll (faringitis ) i contusió.

Soliris inclou un advertiment d’alerta per als professionals de la salut i pacients sobre l’elevat risc d’infeccions meningocòciques, les quals poden arribar a ser mortals si no es tracten a temps. Per això, s’ha de realitzar un seguiment continu dels pacients durant el tractament i avaluar el seu estat davant de qualsevol signe o sospita d’infecció. L’ús d’Soliris ha de suspendre en pacients que estiguin sent tractats per infeccions meningocòciques greus i de prestar especial atenció a pacients amb qualsevol altre tipus d’infecció. En l’assaig clínic de NMOSD no es van observar casos d’infecció meningocòccica.

 

Disponibilitat del tractament

Soliris només està disponible per mitjà de SOLIRIS REMSS (avaluació de riscs i estratègia de mitigació), un programa requerit per la FDA per gestionar els risas seriosos o potencials associats a un medicament.

Actualment es troba en procés d’avaluació per l’Agència Europea de Medicaments (EMA, per les sigles en anglès). Una vegada aquesta fase superada, el següent pas seria l’aprovació per part de l’organisme governamental competent de cada país europeu. En el cas d’Espanya, aquest és l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris, que seria la responsable de donar cobertura al medicament en la sanitat pública i definir el seu preu, un procés que s’estima que pot arribar a durar d’1 a 2 anys .

 

 


 

Fuente original:

FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system | Nota de prensa de la FDA (U.S. Food and Drug Administration)

Alexion Receives FDA Approval Of SOLIRIS® (Eculizumab) For The Treatment Of Adults With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) Who Are Anti-Aquaporin-4 (AQP4) Antibody Positive | Alexion

 

Información de interés relacionada:

Trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica (NMO) | Portal ‘EM en línea’

Alexion’s Soliris® (Eculizumab) Receives Positive Opinion From The Committee For Orphan Medicinal Products For Treatment Of Neuromyelitis Optica (NMO) | Alexion